ພັນທຸ ກຳ ແມ່ນຫົວ ໜ່ວຍ ພັນທຸ ກຳ ພື້ນຖານທີ່ຄວບຄຸມລັກສະນະຕ່າງໆ.ຍົກເວັ້ນພັນທຸກໍາຂອງໄວຣັສບາງຊະນິດ, ເຊິ່ງປະກອບດ້ວຍ RNA, ພັນທຸ ກຳ ຂອງສິ່ງມີຊີວິດສ່ວນໃຫຍ່ປະກອບດ້ວຍ DNA..ພະຍາດສ່ວນໃຫຍ່ຂອງສິ່ງມີຊີວິດແມ່ນເກີດມາຈາກການພົວພັນລະຫວ່າງພັນທຸກໍາແລະສິ່ງແວດລ້ອມ.ການປິ່ນປົວຂອງພັນທຸກໍາສາມາດປິ່ນປົວຫຼືບັນເທົາຫຼາຍພະຍາດ.ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງພັນທຸກໍາແມ່ນຖືວ່າເປັນການປະຕິວັດໃນດ້ານການແພດແລະຮ້ານຂາຍຢາ.ຢາປິ່ນປົວທາງພັນທຸກໍາໃນຄວາມໝາຍກວ້າງລວມແມ່ນອີງໃສ່ຢາ DNA ທີ່ຖືກດັດແປງໂດຍ DNA (ເຊັ່ນຢາໃນ vivo gene therapy ໂດຍອີງໃສ່ vectors viral, in vitro gene therapy, naked plasmid drug, etc.) ແລະຢາ RNA (ເຊັ່ນຢາ antisense oligonucleotide, ຢາ siRNA, ແລະ mRNA gene therapy, ແລະອື່ນໆ);ຄວາມຮູ້ສຶກແຄບຢາປິ່ນປົວພັນທຸກໍາສ່ວນໃຫຍ່ແມ່ນປະກອບດ້ວຍຢາ plasmid DNA, ຢາປິ່ນປົວ gene ໂດຍອີງໃສ່ vectors ໄວຣັສ, ຢາປິ່ນປົວ gene ໂດຍອີງໃສ່ vectors ເຊື້ອແບັກທີເຣັຍ, ລະບົບການແກ້ໄຂ gene, ແລະຢາປິ່ນປົວຈຸລັງສໍາລັບການດັດແປງ gene in vitro.ຫຼັງຈາກປີຂອງການພັດທະນາ tortuous, ຢາປິ່ນປົວ gene ໄດ້ບັນລຸຜົນໄດ້ຮັບທາງດ້ານການຊ່ວຍຊຸກຍູ້.(ບໍ່ນັບວັກຊີນ DNA ແລະ mRNA ວັກຊີນ) ໃນປັດຈຸບັນ, 45 ຢາປິ່ນປົວ gene ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ.ການປິ່ນປົວ 9 ຊະນິດໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນປີນີ້, ລວມທັງ 7 ການປິ່ນປົວ gene ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດເປັນຄັ້ງທໍາອິດໃນປີນີ້, ຄື: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ແລະ Ebvallo, (ຫມາຍເຫດ: ອີກສອງອັນໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນສະຫະລັດໃນປີນີ້. ການຕະຫຼາດ gene ທໍາອິດໄດ້ຮັບການອະນຸມັດ: Znteg batch ທໍາອິດແມ່ນ Zenteg. ໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນສະຫະລັດອາເມລິກາໃນເດືອນສິງຫາ 2022, ແລະໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍສະຫະພາບເອີຣົບໃນ 2019; .) ດ້ວຍການເປີດຕົວຂອງຜະລິດຕະພັນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ຫຼາຍຂຶ້ນແລະການພັດທະນາຢ່າງໄວວາຂອງເຕັກໂນໂລຢີການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ແມ່ນກ່ຽວກັບການນໍາມາໃນໄລຍະເວລາຂອງການພັດທະນາຢ່າງໄວວາ.

ການຈັດປະເພດການປິ່ນປົວພັນທຸກໍາ (ແຫຼ່ງຮູບພາບ: Bio-Matrix)

ບົດຄວາມນີ້ສະແດງ 45 ການປິ່ນປົວ gene (ບໍ່ລວມເອົາວັກຊີນ DNA ແລະ mRNA ວັກຊີນ) ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດ.

1. ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃນ vitro

(1) Strimvelis

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ GlaxoSmithKline (GSK).

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍສະຫະພາບເອີຣົບໃນເດືອນພຶດສະພາ 2016.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ immunodeficiency ລວມຮ້າຍແຮງ (SCID).

ຂໍ້ສັງເກດ: ຂະບວນການທົ່ວໄປຂອງການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນເພື່ອໃຫ້ໄດ້ຮັບຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic ຂອງຄົນເຈັບຂອງຕົນເອງ, ຂະຫຍາຍແລະປູກຝັງຢູ່ໃນ vitro, ຫຼັງຈາກນັ້ນນໍາໃຊ້ retrovirus ເພື່ອແນະນໍາການຄັດລອກ gene ທີ່ເປັນປະໂຫຍດ ADA (adenosine deaminase) ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic, ແລະສຸດທ້າຍໄດ້ສັກຢາເມັດ Hematopoietic ທີ່ຖືກດັດແປງເຂົ້າໄປໃນຮ່າງກາຍ.ຜົນໄດ້ຮັບທາງດ້ານຄລີນິກສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າອັດຕາການຢູ່ລອດ 3 ປີຂອງຄົນເຈັບ ADA-SCID ທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ Strimvelis ແມ່ນ 100%.

(2) Zalmoxis

ບໍລິສັດ: ຜະລິດໂດຍບໍລິສັດອີຕາລີ MolMed.

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບອະນຸຍາດການຕະຫຼາດຕາມເງື່ອນໄຂຈາກສະຫະພາບເອີຣົບໃນປີ 2016.

ຕົວຊີ້ບອກ: ມັນຖືກນໍາໃຊ້ສໍາລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ adjuvant ຂອງລະບົບພູມຕ້ານທານຂອງຄົນເຈັບຫຼັງຈາກການຖ່າຍທອດຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic.

ຂໍ້ສັງເກດ: Zalmoxis ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາຕ້ານເຊື້ອ gene suicide allogeneic ທີ່ຖືກດັດແປງໂດຍ vectors retroviral.ວິທີການນີ້ໃຊ້ vectors retroviral ເພື່ອດັດແປງພັນທຸກໍາຂອງຈຸລັງ T allogeneic, ດັ່ງນັ້ນຈຸລັງ T ທີ່ຖືກດັດແປງພັນທຸກໍາສະແດງອອກ 1NGFR ແລະ HSV-TK Mut2 suicide genes ອະນຸຍາດໃຫ້ປະຊາຊົນໃຊ້ຢາ ganciclovir (ganciclovir) ໄດ້ທຸກເວລາເພື່ອຂ້າ T ຈຸລັງທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດປະຕິກິລິຍາທາງພູມຕ້ານທານທາງລົບ, ປ້ອງກັນການເສື່ອມໂຊມຂອງລະບົບພູມຕ້ານທານ HS ເພີ່ມເຕີມ, ການປະຕິບັດຫນ້າທີ່ຂອງ GVH. cort.

(3) Invossa-K

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ TissueGene (KolonTissueGene).

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນເກົາຫລີໃຕ້ໃນເດືອນກໍລະກົດ 2017.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວໂລກຂໍ້ອັກເສບຂໍ້ເຂົ່າ degenerative.

ຂໍ້ສັງເກດ: Invossa-K ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ allogeneic ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ chondrocytes ຂອງມະນຸດ.ຈຸລັງ allogeneic ໄດ້ຖືກດັດແປງພັນທຸກໍາໃນ vitro, ແລະຈຸລັງທີ່ຖືກດັດແປງສາມາດສະແດງອອກແລະ secrete ການປ່ຽນແປງປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວ β1 (TGF-β1) ຫຼັງຈາກການສັກຢາ intra-articular.β1), ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງອາການຂອງ osteoarthritis.ຜົນໄດ້ຮັບທາງດ້ານຄລີນິກສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ Invossa-K ສາມາດປັບປຸງການອັກເສບຂອງຫົວເຂົ່າຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.ມັນໄດ້ຖືກຖອນຄືນໃນປີ 2019 ໂດຍອົງການອາຫານ ແລະຢາຂອງເກົາຫຼີ ເນື່ອງຈາກຜູ້ຜະລິດຕິດປ້າຍຊື່ສ່ວນປະກອບທີ່ໃຊ້ຜິດ.

(4) Zynteglo

ບໍລິສັດ: ຄົ້ນຄ້ວາແລະພັດທະນາໂດຍ bluebird bio.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນປີ 2019, ແລະໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນສະຫະລັດໃນເດືອນສິງຫາ 2022.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ β-thalassemia ທີ່ຂຶ້ນກັບການຖ່າຍທອດ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Zynteglo ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene lentiviral in vitro ທີ່ແນະນໍາການສໍາເນົາທີ່ເປັນປະໂຫຍດຂອງ gene β-globin ປົກກະຕິ (βA-T87Q-globin) ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic ທີ່ເອົາມາຈາກຄົນເຈັບໂດຍຜ່ານ vector lentiviral , ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນ reinfuse genetic modified ເຫຼົ່ານີ້ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງ autologous hematopoietic.ເມື່ອຄົນເຈັບມີ gene βA-T87Q-globin ປົກກະຕິ, ພວກເຂົາເຈົ້າອາດຈະຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ HbAT87Q ປົກກະຕິ, ເຊິ່ງປະສິດທິຜົນສາມາດຫຼຸດຜ່ອນຫຼືລົບລ້າງຄວາມຕ້ອງການສໍາລັບການສົ່ງເລືອດ.ມັນເປັນການປິ່ນປົວຄັ້ງດຽວທີ່ຖືກອອກແບບມາເພື່ອທົດແທນການໃສ່ເລືອດຕະຫຼອດຊີວິດແລະຢາຕະຫຼອດຊີວິດສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸ 12 ປີຂຶ້ນໄປ.

(5) ສະກາຍໂຊນາ

ບໍລິສັດ: ຄົ້ນຄ້ວາແລະພັດທະນາໂດຍ bluebird bio.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນກໍລະກົດ 2021, ແລະໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນສະຫະລັດໃນເດືອນກັນຍາ 2022.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ adrenoleukodystrophy ສະຫມອງຕົ້ນ (CALD).

ຂໍ້ສັງເກດ: ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene Skysona ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ທີ່ໃຊ້ຄັ້ງດຽວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກ adrenal cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) ແມ່ນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic lentiviral ໃນ vitro gene therapy Lenti-D.ຂັ້ນຕອນທົ່ວໄປຂອງການປິ່ນປົວມີດັ່ງນີ້: ຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic autologous ໄດ້ຖືກເອົາອອກຈາກຄົນເຈັບ, transduced ແລະດັດແກ້ໂດຍ lentivirus ປະຕິບັດ gene ABCD1 ຂອງມະນຸດໃນ vitro, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນ reinfused ກັບຄືນໄປບ່ອນຄົນເຈັບ.ມັນຖືກນໍາໃຊ້ເພື່ອປິ່ນປົວຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸຕ່ໍາກວ່າ 18 ປີ, ປະຕິບັດການກາຍພັນຂອງ ABCD1, ແລະ CALD.

(6) ກີມຣີຢາ

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Novartis.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນສິງຫາ 2017.

ຕົວຊີ້ບອກ: ການປິ່ນປົວພະຍາດມະເຮັງຕ່ອມນ້ຳເຫຼືອງ B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) ແລະ DLBCL relapsed ແລະ refractory.

ຂໍ້ສັງເກດ: Kymriah ແມ່ນຢາປິ່ນປົວ gene lentiviral in vitro, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ, ເປົ້າຫມາຍ CD19, ແລະນໍາໃຊ້ 4-1BB co-stimulatory factor.ມັນລາຄາ $475,000 ໃນສະຫະລັດແລະ $313,000 ໃນຍີ່ປຸ່ນ.

(7) Yescarta

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Kite Pharma, ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ Gilead (GILD).

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນຕຸລາ 2017;Fosun Kite ໄດ້ນໍາສະເຫນີເຕັກໂນໂລຢີ Yescarta ຈາກ Kite Pharma ແລະຜະລິດຢູ່ໃນປະເທດຈີນຫຼັງຈາກໄດ້ຮັບການອະນຸຍາດ.ອະນຸມັດສໍາລັບລາຍຊື່ໃນປະເທດ.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກ lymphoma ຂະຫນາດໃຫຍ່ B-cell relapsed ຫຼື refractory.

ຂໍ້ສັງເກດ: Yescarta ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene retroviral ໃນ vitro, ເຊິ່ງເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດທີສອງໃນໂລກ.ມັນເປົ້າຫມາຍ CD19 ແລະຮັບຮອງເອົາ costimulator ຂອງ CD28.ມັນລາຄາ $373,000 ໃນສະຫະລັດ.

(8) Tecartus

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Gilead (GILD).

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນກໍລະກົດ 2020.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບ lymphoma cell mantle relapsed ຫຼື refractory.

ຂໍ້ສັງເກດ: Tecartus ເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊນ CAR-T autologous ທີ່ແນໃສ່ CD19, ແລະມັນເປັນການປິ່ນປົວ CAR-T ທີສາມທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ.

(9) Breyanzi

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Bristol-Myers Squibb (BMS).

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນກຸມພາ 2021.

ຂໍ້ບົ່ງຊີ້: ຊ້ຳເຮື້ອ ຫຼື refractory (R/R) ມະເຮັງລຳໄສ້ໃຫຍ່ B-cell (LBCL).

ຂໍ້ສັງເກດ: Breyanzi ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene in vitro ໂດຍອີງໃສ່ lentivirus, ການປິ່ນປົວ CAR-T ສີ່ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ, ເປົ້າຫມາຍ CD19.ການອະນຸມັດຂອງ Breyanzi ແມ່ນຈຸດສໍາຄັນສໍາລັບ Bristol-Myers Squibb ໃນຂົງເຂດການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານຂອງເຊນ, ເຊິ່ງມັນໄດ້ມາເມື່ອມັນຊື້ Celgene ໃນລາຄາ 74 ຕື້ໂດລາໃນປີ 2019.

(10) ອາເບກມາ

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມມືພັດທະນາໂດຍ Bristol-Myers Squibb (BMS) ແລະ bluebird bio.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນມີນາ 2021.

ຂໍ້ບົ່ງຊີ້: ໂຣກ myeloma ຊ້ຳໆ ຫຼື refractory ຫຼາຍ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Abecma ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene in vitro ໂດຍອີງໃສ່ lentivirus, ການປິ່ນປົວຈຸລັງ CAR-T ທໍາອິດຂອງໂລກທີ່ແນໃສ່ BCMA, ແລະການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ຄັ້ງທີຫ້າທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA.ຫຼັກການຂອງຢາແມ່ນເພື່ອສະແດງ receptors chimeric BCMA ຢູ່ໃນຈຸລັງ T ຂອງຄົນເຈັບເອງໂດຍຜ່ານການດັດແປງພັນທຸກໍາຂອງ lentivirus-mediated ໃນ vitro.ການປິ່ນປົວເພື່ອກໍາຈັດຈຸລັງ T ທີ່ບໍ່ມີການດັດແປງພັນທຸກໍາໃນຄົນເຈັບ, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນ reinfuse ຈຸລັງ T ທີ່ຖືກດັດແປງ, ເຊິ່ງຊອກຫາແລະຂ້າຈຸລັງມະເຮັງທີ່ສະແດງອອກ BCMA ໃນຄົນເຈັບ.

(11) Libmeldy

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Orchard Therapeutics.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນເດືອນທັນວາ 2020.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ leukodystrophy metachromatic (MLD).

ຂໍ້ສັງເກດ: Libmeldy ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໂດຍອີງໃສ່ຈຸລັງ CD34+ autologous ທີ່ຖືກດັດແປງພັນທຸກໍາໃນ vitro ໂດຍ lentivirus.ຂໍ້ມູນທາງຄລີນິກສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າການສັກທາງເສັ້ນປະສາດດຽວຂອງ Libmeldy ສາມາດປ່ຽນແປງຫຼັກສູດຂອງ MLD ໃນຕອນຕົ້ນໄດ້ຢ່າງມີປະສິດທິພາບທຽບກັບຄວາມບົກຜ່ອງດ້ານການເກີດຂອງເຄື່ອງຈັກແລະສະຕິປັນຍາທີ່ຮ້າຍແຮງໃນຄົນເຈັບທີ່ບໍ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວໃນອາຍຸດຽວກັນ.

(12) Benoda

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ WuXi Giant Nuo.

ເວລາຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດຢ່າງເປັນທາງການໂດຍ NMPA ໃນເດືອນກັນຍາ 2021.

ຕົວຊີ້ບອກ: ການປິ່ນປົວຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ lymphoma B-cell ຂະຫນາດໃຫຍ່ relapsed ຫຼື refractory (r/r LBCL) ຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວດ້ວຍລະບົບທີສອງຫຼືຂ້າງເທິງ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Beinoda ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ຕ້ານ CD19 CAR-T, ແລະມັນຍັງເປັນຜະລິດຕະພັນຫຼັກຂອງບໍລິສັດ WuXi Juro.ມັນເປັນຜະລິດຕະພັນ CAR-T ທີສອງທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນປະເທດຈີນ, ຍົກເວັ້ນ lymphoid B-cell ຂະຫນາດໃຫຍ່ relapsed / refractory WuXi Giant Nuo ຍັງໄດ້ວາງແຜນທີ່ຈະພັດທະນາການສີດ Regiorensai ສໍາລັບການປິ່ນປົວອາການອື່ນໆຈໍານວນຫຼາຍ, ລວມທັງ lymphoma follicular (FL), lymphoma cell mantle (MCL), lymphocytic leukemia ຊໍາເຮື້ອ (CLL), ຈຸລັງ lymphocytic leukemia ປະເພດທີສອງ (CLL), ຈຸລັງ lymphocytic leukemia (CLL), ຈຸລັງ lymphocytic ປະເພດທີສອງ (CLL) ).

(13) CARVYKTI

ບໍລິສັດ: ຜະລິດຕະພັນທໍາອິດຂອງ Legend Biotech ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດ.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນກຸມພາ 2022.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວ myeloma ຫຼາຍ relapsed ຫຼື refractory (R / R MM).

ຂໍ້ສັງເກດ: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel ສໍາລັບສັ້ນ) ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອພູມຕ້ານທານຂອງເຊນ CAR-T ທີ່ມີພູມຕ້ານທານສອງໂດເມນດຽວທີ່ແນໃສ່ antigen B-cell maturation antigen (BCMA).ຂໍ້ມູນສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ CARVYKTI ໃນຄົນເຈັບທີ່ມີ myeloma ຫຼາຍ relapsed ຫຼື refractory ຫຼາຍທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍສີ່ຫຼືຫຼາຍກວ່ານັ້ນ (ລວມທັງ inhibitors proteasome, immunomodulators ແລະ anti-CD38 monoclonal antibodies), ອັດຕາການຕອບສະຫນອງໂດຍລວມຂອງ 98% ໄດ້ຖືກສະແດງໃຫ້ເຫັນ.

(14)Ebvallo

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Atara Biotherapeutics.

ຄະນະກໍາມະການເອີຣົບ (EC) ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນທັນວາ 2022, ມັນແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ T cell ທົ່ວໄປທໍາອິດຂອງໂລກທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດ.

ຕົວຊີ້ບອກ: ເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍ monotherapy ສໍາລັບ Epstein-Barr virus (EBV) ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບພະຍາດ lymphoproliferative post-transplantation (EBV + PTLD), ຄົນເຈັບທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວຕ້ອງເປັນຜູ້ໃຫຍ່ແລະເດັກນ້ອຍທີ່ມີອາຍຸຫຼາຍກວ່າ 2 ປີທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາອື່ນໆຢ່າງຫນ້ອຍຫນຶ່ງຄັ້ງ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Ebvallo ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ geneic EBV-specific allogeneic T-cell ທົ່ວໄປທີ່ເປົ້າຫມາຍແລະລົບລ້າງຈຸລັງທີ່ຕິດເຊື້ອ EBV ໃນລັກສະນະທີ່ຈໍາກັດ HLA.ການອະນຸມັດການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນອີງໃສ່ຜົນຂອງການສຶກສາທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກໄລຍະ pivotal 3, ແລະຜົນໄດ້ຮັບສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ ORR ຂອງກຸ່ມ HCT ແລະກຸ່ມ SOT ແມ່ນ 50%.ອັດຕາການໃຫ້ອະໄພຢ່າງສົມບູນ (CR) ແມ່ນ 26,3%, ອັດຕາການໃຫ້ອະໄພບາງສ່ວນ (PR) ແມ່ນ 23,7%, ແລະເວລາສະເລ່ຍໃນການໃຫ້ອະໄພ (TTR) ແມ່ນ 1,1 ເດືອນ.ໃນຈໍານວນຄົນເຈັບ 19 ຄົນທີ່ບັນລຸການໃຫ້ອະໄພ, 11 ຄົນມີໄລຍະເວລາຕອບໂຕ້ (DOR) ຫຼາຍກວ່າ 6 ເດືອນ.ນອກຈາກນັ້ນ, ໃນແງ່ຂອງຄວາມປອດໄພ, ບໍ່ມີປະຕິກິລິຍາທາງລົບເຊັ່ນພະຍາດ graft-versus-host (GvHD) ຫຼືໂຣກ Ebvallo-related cytokine release syndrome ເກີດຂຶ້ນ.

2. ໃນການປິ່ນປົວ gene vivo ໂດຍອີງໃສ່ vectors ໄວຣັສ

(1) Gendicine/Jin Sheng

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດ Shenzhen Saibainuo.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃຫ້ຈົດທະບຽນໃນປະເທດຈີນໃນປີ 2003.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ carcinoma ເຊນ squamous ຫົວແລະຄໍ.

ໝາຍເຫດ: ການສີດຢາ adenovirus p53 ຂອງມະນຸດແບບປະສົມກັນ Gendicine/Jinyouheng ແມ່ນຢາປິ່ນປົວ gene vector adenovirus ທີ່ມີສິດທິຊັບສິນທາງປັນຍາທີ່ເປັນເອກະລາດຂອງບໍລິສັດ Shenzhen Saibainuo.ມະນຸດຊະນິດ 5 adenovirus ປະກອບດ້ວຍມະນຸດ adenovirus ປະເພດ 5. ອະດີດແມ່ນໂຄງສ້າງຕົ້ນຕໍສໍາລັບຜົນກະທົບຕ້ານ tumor ຂອງຢາເສບຕິດ, ແລະສຸດທ້າຍແມ່ນເຮັດຫນ້າທີ່ເປັນຜູ້ໃຫ້ບໍລິການ.vector adenovirus ປະຕິບັດ therapeutic gene p53 ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງເປົ້າຫມາຍ, ສະແດງອອກຂອງ tumor suppressor gene p53 ໃນຈຸລັງເປົ້າຫມາຍ, ແລະການສະແດງອອກຂອງ gene ຜະລິດຕະພັນສາມາດປັບປຸງຄວາມຫລາກຫລາຍຂອງ genes ຕ້ານມະເຮັງແລະ down-regulate ກິດຈະກໍາຂອງຊະນິດຂອງ oncogenes, ດັ່ງນັ້ນການເສີມຂະຫຍາຍ tumor suppressor ຈຸດປະສົງຂອງ tumor ແລະການຂ້າຂອງ tumor ໄດ້.

(2) Rigvir

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດ Latima, ລັດເວຍ.

ໄລຍະເວລາການລົງທະບຽນ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບລາຍຊື່ໃນປະເທດລັດເວຍໃນປີ 2004.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ melanoma.

ຂໍ້ສັງເກດ: Rigvir ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງພັນທຸກໍາໂດຍອີງໃສ່ ECHO-7 enterovirus vector ທີ່ຖືກດັດແປງພັນທຸກໍາ.ໃນປັດຈຸບັນ, ຢາດັ່ງກ່າວໄດ້ຖືກຮັບຮອງເອົາໃນປະເທດລັດເວຍ, ເອສໂຕເນຍ, ໂປແລນ, ອາເມເນຍ, ເບລາຣູດ, ແລະອື່ນໆ, ແລະຍັງໄດ້ຮັບການລົງທະບຽນ EMA ໃນບັນດາປະເທດເອີຣົບ.ກໍລະນີທາງດ້ານຄລີນິກໃນສິບປີທີ່ຜ່ານມາໄດ້ພິສູດວ່າ Rigvir oncolytic virus ແມ່ນປອດໄພແລະມີປະສິດທິພາບ, ແລະສາມາດເພີ່ມອັດຕາການຢູ່ລອດຂອງຄົນເຈັບ melanoma 4-6 ເທົ່າ.ນອກຈາກນັ້ນ, ການປິ່ນປົວນີ້ຍັງໃຊ້ໄດ້ກັບມະເຮັງອື່ນໆ, ລວມທັງມະເຮັງລໍາໄສ້ໃຫຍ່, ມະເຮັງລໍາໃສ້, ມະເຮັງພົກຍ່ຽວ, ມະເຮັງຫມາກໄຂ່ຫຼັງ, ມະເຮັງຕ່ອມລູກຫມາກ, ມະເຮັງປອດ, ມະເຮັງມົດລູກ, lymphosarcoma, ແລະອື່ນໆ.

(3) Oncorine

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດຊີວະພາບ Shanghai Sanwei.

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃຫ້ຈົດທະບຽນໃນປະເທດຈີນໃນປີ 2005.

ຕົວຊີ້ວັດ: ການປິ່ນປົວເນື້ອງອກຂອງຫົວແລະຄໍ, ມະເຮັງຕັບ, ມະເຮັງຕັບ, ມະເຮັງປາກມົດລູກແລະມະເຮັງອື່ນໆ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Oncorine (安科瑞) ແມ່ນຜະລິດຕະພັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໄວຣັດ oncolytic ໂດຍໃຊ້ adenovirus ເປັນຜູ້ໃຫ້ບໍລິການ.A adenovirus oncolytic ແມ່ນໄດ້ຮັບ, ເຊິ່ງໂດຍສະເພາະສາມາດ replicate ໃນ p53 gene ຂາດຫຼື tumors ຜິດປົກກະຕິ, ນໍາໄປສູ່ການ lysis ຂອງຈຸລັງ tumor, ດັ່ງນັ້ນການຂ້າຈຸລັງ tumor.ໂດຍບໍ່ມີການທໍາລາຍຈຸລັງປົກກະຕິ.ການສຶກສາທາງດ້ານຄລີນິກໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ Ankerui ມີຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິພາບທີ່ດີສໍາລັບຫຼາຍໆເນື້ອງອກທີ່ເປັນອັນຕະລາຍ.

(4) Glybera

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ uniQure.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບລາຍຊື່ໃນເອີຣົບໃນປີ 2012.

ຕົວຊີ້ບອກ: ການປິ່ນປົວການຂາດ lipoprotein lipase (LPLD) ທີ່ມີໂຣກ pancreatitis ຮ້າຍແຮງຫຼືເກີດຂຶ້ນເລື້ອຍໆເຖິງວ່າຈະມີອາຫານໄຂມັນທີ່ຖືກຈໍາກັດຢ່າງເຂັ້ມງວດ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Glybera (alipogene tiparvovec) ແມ່ນຢາປິ່ນປົວພັນທຸກໍາໂດຍອີງໃສ່ AAV, ເຊິ່ງໃຊ້ AAV ເປັນຜູ້ໃຫ້ບໍລິການເພື່ອຖ່າຍທອດ gene LPL ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງກ້າມຊີ້ນ, ດັ່ງນັ້ນຈຸລັງທີ່ສອດຄ້ອງກັນສາມາດຜະລິດ lipoprotein lipase ຈໍານວນທີ່ແນ່ນອນ, ເພື່ອບັນເທົາພະຍາດ, ການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນມີຜົນບັງຄັບໃຊ້ເປັນເວລາດົນນານ.ຢາເສບຕິດໄດ້ຖືກຖອນອອກຈາກຕະຫຼາດໃນປີ 2017. ເຫດຜົນສໍາລັບການຖອນຕົວຂອງມັນອາດຈະກ່ຽວຂ້ອງກັບສອງປັດໃຈ: ລາຄາທີ່ສູງແລະຄວາມຕ້ອງການຂອງຕະຫຼາດຈໍາກັດ.ຄ່າໃຊ້ຈ່າຍໃນການປິ່ນປົວສະເລ່ຍຂອງຢາແມ່ນສູງເຖິງ 1 ລ້ານໂດລາສະຫະລັດ, ແລະມີພຽງແຕ່ຄົນເຈັບຄົນດຽວເທົ່ານັ້ນທີ່ໄດ້ຊື້ແລະໃຊ້ມັນມາເຖິງຕອນນັ້ນ.ເຖິງແມ່ນວ່າບໍລິສັດປະກັນໄພທາງການແພດໄດ້ຈ່າຍຄືນ 900,000 ໂດລາສະຫະລັດສໍາລັບມັນ, ມັນຍັງເປັນພາລະທີ່ຂ້ອນຂ້າງໃຫຍ່ສໍາລັບບໍລິສັດປະກັນໄພ.ນອກຈາກນັ້ນ, ການຊີ້ບອກເປົ້າຫມາຍຂອງຢາແມ່ນຫາຍາກເກີນໄປ, ອັດຕາການເກີດປະມານ 1 ໃນ 1 ລ້ານຄົນແລະອັດຕາການວິນິດໄສທີ່ຜິດພາດສູງ.

(5) Imlygic

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Amgen.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໃນປີ 2015, ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດໃຫ້ຢູ່ໃນສະຫະລັດແລະສະຫະພາບເອີຣົບ.

ຕົວຊີ້ວັດ: ການປິ່ນປົວບາດແຜ melanoma ທີ່ບໍ່ສາມາດເອົາອອກຫມົດໂດຍການຜ່າຕັດ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Imlygic ແມ່ນເຊື້ອໄວຣັສ herpes simplex ປະເພດ 1 ທີ່ອ່ອນເພຍທີ່ຖືກດັດແປງໂດຍເຕັກໂນໂລຊີທາງພັນທຸກໍາ (ການລຶບຊິ້ນສ່ວນ gene ICP34.5 ແລະ ICP47 ຂອງມັນ, ແລະການໃສ່ granulocyte macrophage ຂອງມະນຸດ - ປັດໄຈກະຕຸ້ນ gene GM-CSF ເຂົ້າໄປໃນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໄວຣັສ) (HSV-1tic virus. firstcolyapp virus).ວິທີການຂອງການບໍລິຫານແມ່ນການສັກຢາ intralesional, ເຊິ່ງສາມາດໄດ້ຮັບການສັກໂດຍກົງເຂົ້າໄປໃນ lesions melanoma ເພື່ອເຮັດໃຫ້ການ rupture ຂອງຈຸລັງ tumor, ປ່ອຍ antigens tumor-derived ແລະ GM-CSF, ແລະສົ່ງເສີມການຕອບສະຫນອງພູມຕ້ານທານ tumor.

(6) Luxturna

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Spark Therapeutics, ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ Roche.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍ FDA ໃນປີ 2017, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເອີຣົບໃນປີ 2018.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວເດັກນ້ອຍແລະຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ສູນເສຍການເບິ່ງເຫັນຍ້ອນການກາຍພັນຂອງ RPE65 ສອງຄັ້ງແຕ່ຍັງຮັກສາຈໍານວນຈຸລັງ retinal ທີ່ມີຊີວິດຊີວາທີ່ພຽງພໍ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Luxturna ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ອີງໃສ່ AAV ປະຕິບັດໂດຍການສັກຢາ subretinal.ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃຊ້ AAV2 ເປັນຜູ້ໃຫ້ບໍລິການເພື່ອແນະນໍາການສໍາເນົາທີ່ເປັນປະໂຫຍດຂອງ gene RPE65 ປົກກະຕິເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງ retinal ຂອງຄົນເຈັບ, ດັ່ງນັ້ນຈຸລັງທີ່ສອດຄ້ອງກັນສະແດງອອກທາດໂປຼຕີນຈາກ RPE65 ປົກກະຕິ, ເຮັດໃຫ້ການຂາດທາດໂປຼຕີນ RPE65 ຂອງຄົນເຈັບ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງວິໄສທັດຂອງຄົນເຈັບ.

(7) Zolgensma

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ AveXis, ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ Novartis.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນພຶດສະພາ 2019.

ຕົວຊີ້ວັດ: ການປິ່ນປົວໂຣກກະດູກສັນຫຼັງ Atrophy (SMA) ຄົນເຈັບອາຍຸຕ່ໍາກວ່າ 2 ປີ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Zolgensma ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໂດຍອີງໃສ່ vector AAV.ຢານີ້ແມ່ນແຜນການປິ່ນປົວຄັ້ງດຽວເທົ່ານັ້ນສໍາລັບການອັກເສບກ້າມເນື້ອກະດູກສັນຫຼັງທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ.ການເປີດຕົວຂອງຢາເປີດຍຸກໃຫມ່ໃນການປິ່ນປົວໂຣກກ້າມເນື້ອກະດູກສັນຫຼັງ.ຫນ້າ, ເປັນຄວາມຄືບຫນ້າທີ່ສໍາຄັນ.ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ນີ້ໃຊ້ vector scAAV9 ເພື່ອແນະນໍາ gene SMN1 ປົກກະຕິເຂົ້າໄປໃນຄົນເຈັບໂດຍຜ່ານ intravenous infusion ເພື່ອຜະລິດໂປຣຕີນ SMN1 ປົກກະຕິ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງການເຮັດວຽກຂອງຈຸລັງທີ່ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບເຊັ່ນ neurons motor.ໃນທາງກົງກັນຂ້າມ, ຢາ SMA Spinraza ແລະ Evrysdi ຕ້ອງການຢາຊ້ໍາຊ້ອນໃນໄລຍະຍາວ.Spinraza ແມ່ນໃຫ້ໂດຍການສັກຢາກະດູກສັນຫຼັງທຸກໆສີ່ເດືອນ, ແລະ Evrysdi ແມ່ນຢາທາງປາກປະຈໍາວັນ.

(8) Delytact

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດ Daiichi Sankyo ຈໍາກັດ (TYO: 4568).

ເວລາຕະຫຼາດ: ການອະນຸມັດຕາມເງື່ອນໄຂຈາກກະຊວງສາທາລະນະສຸກ, ແຮງງານ ແລະສະຫວັດດີການຂອງຍີ່ປຸ່ນ (MHLW) ໃນເດືອນມິຖຸນາ 2021.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ glioma malignant.

ຂໍ້ສັງເກດ: Delytact ແມ່ນຜະລິດຕະພັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໄວຣັດ oncolytic ທີ່ສີ່ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນທົ່ວໂລກ, ແລະຜະລິດຕະພັນເຊື້ອໄວຣັສ oncolytic ທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວ glioma malignant.Delytact ແມ່ນເຊື້ອໄວຣັສ herpes simplex virus ປະເພດ 1 (HSV-1) ທີ່ຖືກສ້າງຂື້ນໂດຍພັນທຸກໍາທີ່ພັດທະນາໂດຍ Dr. Todo ແລະເພື່ອນຮ່ວມງານ.Delytact ແນະນໍາການກາຍພັນການລຶບເພີ່ມເຕີມເຂົ້າໄປໃນ genome G207 ຂອງ HSV-1 ຮຸ່ນທີສອງ, ເສີມຂະຫຍາຍການຈໍາລອງແບບເລືອກຂອງມັນຢູ່ໃນຈຸລັງມະເຮັງແລະການກະຕຸ້ນຂອງພູມຕ້ານທານຕ້ານ tumor ໃນຂະນະທີ່ຮັກສາຄວາມປອດໄພສູງ.Delytact ແມ່ນ oncolytic HSV-1 ຮຸ່ນທີສາມທໍາອິດທີ່ກໍາລັງດໍາເນີນການປະເມີນຜົນທາງດ້ານຄລີນິກ.ການອະນຸມັດຂອງ Delytact ໃນປະເທດຍີ່ປຸ່ນສ່ວນໃຫຍ່ແມ່ນອີງໃສ່ການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກໄລຍະ 2 ແຂນດຽວ.ໃນຄົນເຈັບທີ່ມີ glioblastoma ທີ່ເກີດຂຶ້ນຄືນໃຫມ່, Delytact ໄດ້ບັນລຸຈຸດສິ້ນສຸດຕົ້ນຕໍຂອງອັດຕາການຢູ່ລອດຂອງຫນຶ່ງປີ, ແລະຜົນໄດ້ຮັບສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ Delytact ສະແດງໃຫ້ເຫັນປະສິດທິພາບທີ່ດີກວ່າເມື່ອທຽບກັບ G207.ຜົນ​ບັງ​ຄັບ​ໃຊ້​ຈໍາ​ລອງ​ທີ່​ເຂັ້ມ​ແຂງ​ແລະ​ກິດ​ຈະ​ກໍາ antitumor ສູງ​ຂຶ້ນ​.ນີ້ມີປະສິດທິພາບໃນແບບຈໍາລອງເນື້ອງອກແຂງຂອງເຕົ້ານົມ, prostate, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colonectal, malignant peripheral nerve sheath tumors, ແລະມະເຮັງ thyroid.

(9) Upstaza

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບເພື່ອການຕະຫຼາດໃນເດືອນກໍລະກົດ 2022.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການຂາດສານອາຊິດ L-amino acid decarboxylase (AADC) ໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸ 18 ເດືອນຂຶ້ນໄປ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃນ vivo ທີ່ມີ adeno-associated virus type 2 (AAV2) ເປັນຜູ້ໃຫ້ບໍລິການ.ຄົນເຈັບເຈັບປ່ວຍຍ້ອນການກາຍພັນໃນ gene ທີ່ເຂົ້າລະຫັດ enzyme AADC.AAV2 ປະຕິບັດພັນທຸກໍາທີ່ມີສຸຂະພາບດີທີ່ເຂົ້າລະຫັດ enzyme AADC.ຮູບແບບຂອງການຊົດເຊີຍ gene ບັນລຸຜົນກະທົບດ້ານການປິ່ນປົວ.ໃນທາງທິດສະດີ, ການບໍລິຫານຫນຶ່ງແມ່ນມີປະສິດທິພາບໃນເວລາດົນນານ.ມັນເປັນການປິ່ນປົວ gene ໃນຕະຫຼາດທໍາອິດທີ່ຖືກສັກໂດຍກົງເຂົ້າໄປໃນສະຫມອງ.ການອະນຸຍາດດ້ານການຕະຫຼາດແມ່ນໃຊ້ໄດ້ກັບທັງໝົດ 27 ປະເທດສະມາຊິກຂອງສະຫະພາບເອີຣົບ, ເຊັ່ນດຽວກັນກັບໄອສແລນ, ນໍເວ ແລະ Liechtenstein.

(10) Roctavian

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍສະຫະພາບເອີຣົບໃນເດືອນສິງຫາ 2022;ການອະນຸຍາດດ້ານການຕະຫຼາດໂດຍອົງການບໍລິຫານຢາ ແລະຜະລິດຕະພັນການດູແລສຸຂະພາບຂອງອັງກິດ (MHRA) ໃນເດືອນພະຈິກ 2022.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ hemophilia A ຮ້າຍແຮງທີ່ບໍ່ມີປະຫວັດການຍັບຍັ້ງປັດໄຈ FVIII ແລະເປັນລົບຕໍ່ AAV5 ພູມຕ້ານທານ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) ໃຊ້ AAV5 ເປັນ vector ແລະນໍາໃຊ້ຕົວສົ່ງເສີມສະເພາະຕັບຂອງມະນຸດ HLP ເພື່ອຂັບການສະແດງອອກຂອງປັດໃຈ coagulation ຂອງມະນຸດ VIII (FVIII) ກັບ B domain ລົບ.ການຕັດສິນໃຈຂອງຄະນະກໍາມະການເອີຣົບໃນການອະນຸມັດການຕະຫຼາດຂອງ valoctocogene roxaparvovec ແມ່ນອີງໃສ່ຂໍ້ມູນລວມຂອງໂຄງການພັດທະນາທາງດ້ານຄລີນິກຂອງຢາ.ໃນບັນດາພວກເຂົາ, ຜົນໄດ້ຮັບຂອງການທົດລອງທາງຄລີນິກໄລຍະ III GENER8-1 ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າເມື່ອທຽບໃສ່ກັບຂໍ້ມູນຂອງປີກ່ອນການລົງທະບຽນ, ຫຼັງຈາກການສັກຢາດຽວຂອງ valoctocogene roxaparvovec, ອັດຕາເລືອດອອກປະຈໍາປີ (ABR) ຂອງວິຊາແມ່ນຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ, ຄວາມຖີ່ຂອງການນໍາໃຊ້ປັດໄຈ coagulation recombinant ເພີ່ມຂຶ້ນ VIII ຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກຮ່າງກາຍ, F8, ກິດຈະກໍາຂອງທາດໂປຼຕີນແມ່ນຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.ຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ 4 ອາທິດ, ອັດຕາການນໍາໃຊ້ F8 ປະຈໍາປີຂອງວິຊາແລະ ABR ທີ່ຕ້ອງການການປິ່ນປົວໄດ້ຖືກຫຼຸດລົງ 99% ແລະ 84%, ຕາມລໍາດັບ, ແລະຄວາມແຕກຕ່າງແມ່ນມີຄວາມສໍາຄັນທາງສະຖິຕິ (p<0.001).ຂໍ້ມູນຄວາມປອດໄພແມ່ນດີ, ແລະບໍ່ມີວິຊາທີ່ມີປະສົບການ inhibition F8, malignancy ຫຼື thrombosis ຜົນຂ້າງຄຽງ, ແລະບໍ່ມີການລາຍງານເຫດການທາງລົບທີ່ຮ້າຍແຮງທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການປິ່ນປົວ (SAEs).

(11) Hemgenix

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ UniQure Corporation.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນພະຈິກ 2022.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ hemophilia B.

ຂໍ້ສັງເກດ: Hemgenix ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໂດຍອີງໃສ່ vector AAV5.ຢາດັ່ງກ່າວແມ່ນອຸປະກອນທີ່ມີປັດໃຈ coagulation IX (FIX) gene variant FIX-Padua, ເຊິ່ງຖືກປະຕິບັດທາງເສັ້ນເລືອດ.ຫຼັງຈາກການບໍລິຫານ, gene ສາມາດສະແດງປັດໄຈການ coagulation FIX ໃນຕັບແລະ secrete ຫຼັງຈາກເຂົ້າໄປໃນເລືອດເພື່ອ exert ຫນ້າທີ່ coagulation, ເພື່ອບັນລຸຈຸດປະສົງຂອງການປິ່ນປົວ, ທິດສະດີ, ການບໍລິຫານຫນຶ່ງແມ່ນປະສິດທິພາບເປັນເວລາດົນນານ.

(12) Adstiladrin

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Ferring Pharmaceuticals .

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນທັນວາ 2022.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວມະເຮັງພົກຍ່ຽວທີ່ບໍ່ກ້າມກ້າທີ່ມີຄວາມສ່ຽງສູງ (NMIBC) ບໍ່ຕອບສະຫນອງກັບ Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

ຂໍ້ສັງເກດ: Adstiladrin ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໂດຍອີງໃສ່ vector adenoviral ທີ່ບໍ່ຊ້ໍາກັນ, ເຊິ່ງສາມາດ overexpress interferon alfa-2b protein ໃນຈຸລັງເປົ້າຫມາຍ, ແລະຖືກປະຕິບັດຜ່ານທໍ່ຍ່ຽວເຂົ້າໄປໃນພົກຍ່ຽວ (ບໍລິຫານຫນຶ່ງຄັ້ງໃນທຸກໆສາມເດືອນ), vector ເຊື້ອໄວຣັສສາມາດຕິດເຊື້ອເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກຕ່ອມລູກຫມາກ, ແລະ overrapexere-pladder. ຜົນກະທົບ tic.ວິທີການບຳບັດດ້ວຍພັນທຸກໍາແບບໃໝ່ນີ້ຈຶ່ງປ່ຽນຈຸລັງຝາພົກຍ່ຽວຂອງຄົນເຈັບເອງໃຫ້ເປັນ "ໂຮງງານ" ຂະໜາດນ້ອຍທີ່ຜະລິດ interferon, ເຊິ່ງຊ່ວຍເພີ່ມຄວາມສາມາດໃນການຕໍ່ສູ້ກັບມະເຮັງ.

ຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິພາບຂອງ Adstiladrin ໄດ້ຖືກປະເມີນໃນການສຶກສາທາງດ້ານຄລີນິກຫຼາຍສູນລວມທັງຄົນເຈັບ 157 ຄົນທີ່ມີ BCG-nonresponsive NMIBC ທີ່ມີຄວາມສ່ຽງສູງ.ຄົນເຈັບໄດ້ຮັບ Adstiladrin ທຸກໆສາມເດືອນເປັນເວລາເຖິງ 12 ເດືອນ, ຫຼືຈົນກ່ວາຄວາມເປັນພິດທີ່ບໍ່ສາມາດຍອມຮັບໄດ້ໃນການປິ່ນປົວຫຼືການເກີດໃຫມ່ຂອງ NMIBC ລະດັບສູງ.ໂດຍລວມແລ້ວ, 51 ເປີເຊັນຂອງຄົນເຈັບທີ່ລົງທະບຽນໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ Adstiladrin ບັນລຸການຕອບສະຫນອງຢ່າງສົມບູນ (ການຫາຍໄປຂອງທຸກອາການຂອງມະເຮັງທີ່ເຫັນໃນ cystoscopy, ເນື້ອເຍື່ອ biopsy, ແລະປັດສະວະ).

3. ຢາອາຊິດນິວຄລີອິກຂະໜາດນ້ອຍ

(1) Vitravene

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາຮ່ວມກັນໂດຍ Ionis Pharma (ເມື່ອກ່ອນແມ່ນ Isis Pharma) ແລະ Novartis.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໃນປີ 1998 ແລະ 1999, ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍ FDA ແລະ EU EMA.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ cytomegalovirus retinitis ໃນຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂລກເອດສ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Vitravene ເປັນຢາ antisense oligonucleotide, ເຊິ່ງເປັນຢາ oligonucleotide ທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ.​ໃນ​ເບື້ອງ​ຕົ້ນ​ຂອງ​ການ​ລົງ​ລາຍ​ຊື່, ຄວາມ​ຕ້ອງການ​ຂອງ​ຕະຫຼາດ​ຕໍ່​ຢາ​ຕ້ານ CMV ​ແມ່ນ​ຮີບ​ດ່ວນ;ຕໍ່ມາ, ເນື່ອງຈາກການພັດທະນາຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາຕ້ານໄວຣັສທີ່ມີການເຄື່ອນໄຫວສູງ, ຈໍານວນກໍລະນີ CMV ຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.ເນື່ອງ​ຈາກ​ຄວາມ​ຕ້ອງ​ການ​ຂອງ​ຕະ​ຫຼາດ​ຊ້າ​ລົງ, ຢາ​ເສບ​ຕິດ​ໄດ້​ຖືກ​ເປີດ​ຕົວ​ໃນ​ປີ 2002 ແລະ 2006 ການ​ຖອນ​ຕົວ​ໃນ​ປະ​ເທດ EU ແລະ​ສະ​ຫະ​ລັດ.

(2) Macugen

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມມືພັດທະນາໂດຍ Pfizer ແລະ Eyetech.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນສະຫະລັດໃນປີ 2004.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ neovascular age-related macular degeneration.

ຂໍ້ສັງເກດ: Macugen ແມ່ນຢາ oligonucleotide ທີ່ຖືກດັດແປງ pegylated, ເຊິ່ງສາມາດກໍານົດເປົ້າຫມາຍແລະຜູກມັດປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວຂອງ endothelial vascular (VEGF165 subtype), ແລະວິທີການບໍລິຫານແມ່ນການສັກຢາ intravitreal.

(3) Defitelio

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Jazz Pharmaceuticals.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍສະຫະພາບເອີຣົບໃນປີ 2013 ແລະໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນມີນາ 2016.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວພະຍາດ hepatic veno-occlusive ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການເຮັດວຽກຂອງຫມາກໄຂ່ຫຼັງຫຼື pulmonary dysfunction ຫຼັງຈາກການປູກຖ່າຍຈຸລັງລໍາຕົ້ນ hematopoietic.

ຂໍ້ສັງເກດ: Defitelio ແມ່ນຢາ oligonucleotide, ເຊິ່ງເປັນສານປະສົມຂອງ oligonucleotides ທີ່ມີຄຸນສົມບັດ plasmin.ຖອນຕົວອອກຈາກຕະຫຼາດໃນປີ 2009 ດ້ວຍເຫດຜົນທາງການຄ້າ.

(4) ກີນາໂຣ

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມມືພັດທະນາໂດຍ Ionis Pharma ແລະ Kastle.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໃນປີ 2013, ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນສະຫະລັດເປັນຢາເດັກກໍາພ້າ.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວ adjuvant ຂອງ hypercholesterolemia ຄອບຄົວ homozygous.

ຂໍ້ສັງເກດ: Kynamro ແມ່ນຢາ antisense oligonucleotide, ເຊິ່ງແມ່ນ antisense oligonucleotide ເປົ້າຫມາຍ apo B-100 mRNA ຂອງມະນຸດ.Kynamro ຖືກປະຕິບັດເປັນ 200 mg subcutaneously ຄັ້ງຕໍ່ອາທິດ.

(5) Spinraza

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Ionis Pharmaceuticals.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນທັນວາ 2016.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງກ້າມເນື້ອກະດູກສັນຫຼັງ atrophy (SMA).

ຂໍ້ສັງເກດ: Spinraza (nusinersen) ແມ່ນຢາຕ້ານເຊື້ອ oligonucleotide.ໂດຍການຜູກມັດກັບສະຖານທີ່ cleavage ຂອງ SMN2 exon 7, Spinraza ສາມາດປ່ຽນ RNA cleavage ຂອງ SMN2 gene, ດັ່ງນັ້ນການເພີ່ມການຜະລິດຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ SMN ທີ່ເປັນປະໂຫຍດຢ່າງເຕັມສ່ວນ.ໃນເດືອນສິງຫາ 2016, BIOGEN ໄດ້ໃຊ້ທາງເລືອກຂອງຕົນທີ່ຈະໄດ້ຮັບສິດທິທົ່ວໂລກໃນ Spinraza.Spinraza ພຽງແຕ່ເລີ່ມຕົ້ນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍຄັ້ງທໍາອິດໃນມະນຸດໃນປີ 2011. ໃນເວລາພຽງ 5 ປີ, ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນປີ 2016, ເຊິ່ງສະທ້ອນໃຫ້ເຫັນເຖິງການຮັບຮູ້ຢ່າງເຕັມທີ່ຂອງ FDA ກ່ຽວກັບປະສິດທິພາບຂອງມັນ.ຢາດັ່ງກ່າວໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນປະເທດຈີນໃນເດືອນເມສາ 2019. ວົງຈອນການອະນຸມັດທັງຫມົດສໍາລັບ Spinraza ໃນປະເທດຈີນແມ່ນຫນ້ອຍກວ່າ 6 ເດືອນ, ແລະມັນແມ່ນ 2 ປີ 2 ເດືອນນັບຕັ້ງແຕ່ Spinraza ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຄັ້ງທໍາອິດໃນສະຫະລັດ.ຄວາມ​ໄວ​ຂອງ​ການ​ລົງ​ລາຍ​ຊື່​ຢູ່​ຈີນ​ແມ່ນ​ໄວ​ຫຼາຍ.ທັງນີ້ກໍ່ເນື່ອງມາຈາກຄວາມຈິງທີ່ວ່າສູນການປະເມີນຜົນຢາເສບຕິດໄດ້ອອກ "ແຈ້ງການກ່ຽວກັບການພິມເຜີຍແຜ່ບັນຊີລາຍຊື່ຂອງຢາໃຫມ່ໃນຕ່າງປະເທດຊຸດທໍາອິດທີ່ຕ້ອງການດ່ວນໃນການປະຕິບັດທາງດ້ານການຊ່ວຍ" ໃນວັນທີ 1 ພະຈິກ 2018, ແລະໄດ້ຖືກລວມເຂົ້າໃນຊຸດທໍາອິດຂອງ 40 ຢາໃຫມ່ຂອງຕ່າງປະເທດສໍາລັບການທົບທວນຄືນເລັ່ງລັດ, ໃນນັ້ນ Spinraza ໄດ້ຖືກຈັດອັນດັບໃນ.

(6) Exondys 51

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ AVI BioPharma (ຕໍ່ມາປ່ຽນຊື່ເປັນ Sarepta Therapeutics).

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໃນເດືອນກັນຍາ 2016, ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍ FDA.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ກັບ exon 51 ຂ້າມ gene mutation ໃນ DMD gene.

ຂໍ້ສັງເກດ: Exondys 51 ແມ່ນຢາ antisense oligonucleotide, antisense oligonucleotide ສາມາດຜູກມັດກັບຕໍາແຫນ່ງຂອງ exon 51 ຂອງ pre-mRNA ຂອງ DMD gene, ສົ່ງຜົນໃຫ້ການສ້າງ mRNA ແກ່, ສ່ວນຫນຶ່ງຂອງ exon 51 ໄດ້ຖືກສະກັດ excision, ດັ່ງນັ້ນການດັດແກ້ບາງສ່ວນຂອງ mRNA ການທໍາງານຂອງ mRNA ສັ້ນ, ການຊ່ວຍເຫຼືອຂອງ synthesis ຂອງຄົນເຈັບ. er ກ່ວາທາດໂປຼຕີນປົກກະຕິ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງອາການຂອງຄົນເຈັບ.

(7) Tegsedi

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Ionis Pharmaceuticals.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍສະຫະພາບເອີຣົບໃນເດືອນກໍລະກົດ 2018.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງເຊື້ອສາຍພັນ transthyretin amyloidosis (hATTR).

ຂໍ້ສັງເກດ: Tegsedi ແມ່ນຢາຕ້ານເຊື້ອ oligonucleotide ທີ່ແນໃສ່ transthyretin mRNA.ມັນເປັນຢາທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນໂລກສໍາລັບການປິ່ນປົວ hATTR.ມັນໄດ້ຖືກປະຕິບັດໂດຍການສັກຢາ subcutaneous.ຢາດັ່ງກ່າວຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ ATTR ໂດຍເປົ້າຫມາຍ mRNA ຂອງ transthyretin (ATTR), ແລະມີອັດຕາສ່ວນຜົນປະໂຫຍດທີ່ດີໃນການປິ່ນປົວ ATTR, ແລະໂຣກ neuropathy ຂອງຄົນເຈັບແລະຄຸນນະພາບຂອງຊີວິດໄດ້ຖືກປັບປຸງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ, ແລະມັນເຫມາະສົມກັບປະເພດຂອງການກາຍພັນຂອງ TTR, ທັງສອງຂັ້ນຕອນຂອງພະຍາດຫຼືການປະກົດຕົວຂອງ cardiomyopathy ບໍ່ກ່ຽວຂ້ອງ.

(8) Onpattro

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາຮ່ວມກັນໂດຍ Alnylam Corporation ແລະ Sanofi Corporation.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບລາຍຊື່ໃນສະຫະລັດໃນປີ 2018.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງເຊື້ອສາຍພັນ transthyretin amyloidosis (hATTR).

ຂໍ້ສັງເກດ: Onpattro ແມ່ນຢາ siRNA ເປົ້າຫມາຍ transthyretin mRNA, ເຊິ່ງຊ່ວຍຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ ATTR ໃນຕັບແລະຫຼຸດຜ່ອນການສະສົມຂອງ amyloid ເງິນຝາກໃນເສັ້ນປະສາດ peripheral ໂດຍເປົ້າຫມາຍ mRNA ຂອງ transthyretin (ATTR), ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງແລະບັນເທົາອາການຂອງພະຍາດ.

(9) Givlaari

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Alnylam Corporation.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນພະຈິກ 2019.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກຕັບອັກເສບສ້ວຍແຫຼມ (AHP) ໃນຜູ້ໃຫຍ່.

ຂໍ້ສັງເກດ: Givlaari ແມ່ນຢາ siRNA, ເຊິ່ງເປັນຢາ siRNA ທີສອງທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດຫຼັງຈາກ Onpattro.ວິທີການຂອງການບໍລິຫານແມ່ນການສັກຢາ subcutaneous.ຢາດັ່ງກ່າວເປົ້າຫມາຍ mRNA ຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ ALAS1, ແລະການປິ່ນປົວປະຈໍາເດືອນກັບ Givlaari ສາມາດຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍແລະຖາວອນໃນລະດັບຂອງ ALAS1 ໃນຕັບ, ດັ່ງນັ້ນການຫຼຸດຜ່ອນລະດັບຂອງ neurotoxic ALA ແລະ PBG ໃນລະດັບປົກກະຕິ, ດັ່ງນັ້ນການບັນເທົາອາການຂອງພະຍາດຂອງຄົນເຈັບ.ຂໍ້ມູນໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າຄົນເຈັບທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ Givlaari ມີການຫຼຸດລົງ 74% ໃນຈໍານວນຂອງການຊັກເມື່ອທຽບໃສ່ກັບກຸ່ມ placebo.

(10) Vyondys53

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Sarepta Therapeutics.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນທັນວາ 2019.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບ DMD ທີ່ມີ dystrophin gene exon 53 splicing mutation.

ຂໍ້ສັງເກດ: Vyondys 53 ແມ່ນຢາ antisense oligonucleotide, ເຊິ່ງເປົ້າຫມາຍຂະບວນການ splicing ຂອງ dystrophin pre-mRNA.Exon 53 ຖືກຕັດອອກເປັນບາງສ່ວນ, ຫມາຍຄວາມວ່າບໍ່ມີຢູ່ໃນ mRNA ແກ່, ແລະຖືກອອກແບບມາເພື່ອຜະລິດ dystrophin ທີ່ຖືກຕັດອອກແຕ່ຍັງເຮັດວຽກໄດ້, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງຄວາມສາມາດໃນການອອກກໍາລັງກາຍໃນຄົນເຈັບ.

(11) Waylivra

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Ionis Pharmaceuticals ແລະບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງບໍລິສັດ Akcea Therapeutics.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍອົງການຢາເອີຣົບ (EMA) ໃນເດືອນພຶດສະພາ 2019.

ຕົວຊີ້ບອກ: ເປັນການປິ່ນປົວແບບເສີມນອກຈາກການຄວບຄຸມອາຫານໃນຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີໂຣກ chylomicronemia ຄອບຄົວ (FCS).

ຂໍ້ສັງເກດ: Waylivra ແມ່ນຢາ antisense oligonucleotide, ເຊິ່ງເປັນຢາທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກສໍາລັບການປິ່ນປົວ FCS.

(12) ເລກວິໂອ

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Novartis.

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບເພື່ອການຕະຫຼາດໃນເດືອນທັນວາ 2020.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ hypercholesterolemia ປະຖົມ (ຄອບຄົວ heterozygous ແລະທີ່ບໍ່ແມ່ນຄອບຄົວ) ຫຼື dyslipidemia ປະສົມ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Leqvio ແມ່ນຢາເສບຕິດ siRNA ເປົ້າຫມາຍ PCSK9 mRNA.ມັນເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍ siRNA ທໍາອິດຂອງໂລກສໍາລັບການຫຼຸດລົງ cholesterol (LDL-C).ມັນໄດ້ຖືກປະຕິບັດໂດຍການສັກຢາ subcutaneous.ຢາຫຼຸດຜ່ອນລະດັບຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ PCSK9 ໂດຍຜ່ານການແຊກແຊງ RNA, ດັ່ງນັ້ນການຫຼຸດຜ່ອນລະດັບຂອງ LDL-C.ຂໍ້ມູນທາງຄລີນິກສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ບໍ່ສາມາດຫຼຸດລົງລະດັບ LDL-C ໃນລະດັບເປົ້າຫມາຍຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວດ້ວຍປະລິມານທີ່ທົນທານສູງສຸດຂອງ statins, Leqvio ສາມາດຫຼຸດຜ່ອນ LDL-C ປະມານ 50%.

(13) Oxlumo

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Alnylam Pharmaceuticals.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນພະຈິກ 2020.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ hyperoxaluria ປະຖົມປະເພດ 1 (PH1).

ຂໍ້ສັງເກດ: Oxlumo ແມ່ນຢາ siRNA ທີ່ແນໃສ່ hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ແລະວິທີການບໍລິຫານແມ່ນການສັກຢາ subcutaneous.ຢາດັ່ງກ່າວໄດ້ຖືກພັດທະນາໂດຍນໍາໃຊ້ເຄມີສະຖຽນລະພາບທີ່ປັບປຸງຫຼ້າສຸດຂອງ Alnylam, ເທກໂນໂລຍີ conjugation ESC-GalNAc, ເຊິ່ງເຮັດໃຫ້ siRNA ທີ່ຖືກປະຕິບັດພາຍໃຕ້ຜິວຫນັງດ້ວຍຄວາມຄົງທົນແລະປະສິດທິພາບຫຼາຍຂຶ້ນ.ຢາ degrades ຫຼື inhibits hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ຫຼຸດຜ່ອນລະດັບ glycolate oxidase ໃນຕັບ, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນບໍລິໂພກ substrate ທີ່ຈໍາເປັນສໍາລັບການຜະລິດ oxalate, ຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດ oxalate ເພື່ອຄວບຄຸມຄວາມຄືບຫນ້າຂອງພະຍາດໃນຄົນເຈັບແລະປັບປຸງອາການຂອງພະຍາດ.

(14) Viltepso

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ NS Pharma, ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ Nippon Shinyaku.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນສິງຫາ 2020.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ກັບ exon 53 ຂ້າມ gene mutation ໃນ DMD gene.

ຂໍ້ສັງເກດ: Viltepso ແມ່ນຢາ antisense oligonucleotide ທີ່ສາມາດຜູກມັດກັບຕໍາແຫນ່ງຂອງ exon 53 ຂອງ pre-mRNA ຂອງ gene DMD, ເຊິ່ງເຮັດໃຫ້ສ່ວນຫນຶ່ງຂອງ exon 53 ຖືກ excised ຫຼັງຈາກການສ້າງຕັ້ງຂອງ mRNA ແກ່ແລ້ວ, ດັ່ງນັ້ນການແກ້ໄຂບາງສ່ວນຂອງ mRNA ອ່ານກອບ ກ່ອງຊ່ວຍໃຫ້ຄົນເຈັບສາມາດສັງເຄາະຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກບາງສ່ວນທີ່ສັ້ນກວ່າປົກກະຕິ. ອາການຂອງຄົນເຈັບ.

(15) ອາມອນ 45

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Sarepta Therapeutics.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນກຸມພາ 2021.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ກັບ exon 45 ຂ້າມ gene mutation ໃນ DMD gene.

ຂໍ້ສັງເກດ: Amondys 45 ເປັນຢາ antisense oligonucleotide, antisense oligonucleotide ສາມາດຜູກມັດກັບຕໍາແຫນ່ງຂອງ exon 45 ຂອງ pre-mRNA ຂອງ DMD gene, ສົ່ງຜົນໃຫ້ພາກສ່ວນຂອງ exon 45 ຖືກສະກັດຫຼັງຈາກການສ້າງຕັ້ງຂອງ mphic ແກ່ mRNA Excision, ດັ່ງນັ້ນການດັດແກ້ບາງສ່ວນຂອງການອ່ານຂອງ mRNA ແມ່ນຊ່ວຍປັບປຸງໂຄງສ້າງຂອງ mRNA. ສັ້ນກວ່າທາດໂປຼຕີນປົກກະຕິ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງອາການຂອງຄົນເຈັບ.

(16) ອຳ​ວັດ​ທະ​ຣາ (vutrisiran)

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Alnylam Pharmaceuticals.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນມິຖຸນາ 2022.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງເຊື້ອສາຍພັນ transthyretin amyloidosis ກັບ polyneuropathy (hATTR-PN) ໃນຜູ້ໃຫຍ່.

ຂໍ້ສັງເກດ: Amvuttra (Vutrisiran) ແມ່ນຢາ siRNA ເປົ້າຫມາຍ transthyretin (ATTR) mRNA, ປະຕິບັດໂດຍການສີດ subcutaneous.Vutrisiran ແມ່ນອີງໃສ່ລະບົບເຄມີຄວາມສະຖຽນຂອງ Alnylam (ESC)-GalNAc conjugate ການອອກແບບແພລະຕະຟອມການຈັດສົ່ງທີ່ມີຄວາມສາມາດເພີ່ມຂຶ້ນແລະຄວາມຫມັ້ນຄົງຂອງ metabolism.ການອະນຸມັດການປິ່ນປົວແມ່ນອີງໃສ່ຂໍ້ມູນ 9 ເດືອນຂອງການສຶກສາທາງດ້ານຄລີນິກໄລຍະ III ຂອງມັນ (HELIOS-A), ແລະຜົນໄດ້ຮັບໂດຍລວມສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າການປິ່ນປົວໄດ້ປັບປຸງອາການຂອງ hATTR-PN, ແລະຫຼາຍກວ່າ 50% ຂອງສະພາບຂອງຄົນເຈັບໄດ້ຖືກປະຕິເສດຫຼືຢຸດເຊົາຈາກການຮ້າຍແຮງຂຶ້ນ.

4. ຢາປິ່ນປົວ gene ອື່ນໆ

(1) Rexin-G

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Epeius Biotech.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໃນປີ 2005, ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໂດຍອົງການອາຫານແລະຢາຟີລິບປິນ (BFAD).

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວມະເຮັງຂັ້ນສູງທີ່ທົນທານຕໍ່ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Rexin-G ແມ່ນການສັກຢາ nanoparticle ທີ່ບັນຈຸ gene.ມັນແນະນໍາ gene mutant cyclin G1 ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງເປົ້າຫມາຍໂດຍຜ່ານ vector retroviral ເພື່ອຂ້າເນື້ອງອກແຂງໂດຍສະເພາະ.ວິທີການບໍລິຫານແມ່ນການສັກຢາທາງເສັ້ນເລືອດ.ເປັນຢາທີ່ແນໃສ່ tumor ທີ່ຊອກຫາຢ່າງຫ້າວຫັນແລະທໍາລາຍຈຸລັງມະເຮັງ metastatic, ມັນມີຜົນກະທົບ curative ທີ່ແນ່ນອນຕໍ່ຄົນເຈັບທີ່ບໍ່ໄດ້ໃຊ້ຢາມະເຮັງອື່ນໆ, ລວມທັງຊີວະວິທະຍາເປົ້າຫມາຍ.

(2) Neovasculgen

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ ສະຖາບັນຈຸລັງຕົ້ນຂອງມະນຸດ.

ເວລາລາຍຊື່: ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນລັດເຊຍໃນເດືອນທັນວາ 7, 2011, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນເປີດຕົວໃນ Ukraine ໃນປີ 2013.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວພະຍາດເສັ້ນເລືອດແດງ peripheral, ລວມທັງ ischemia ແຂນຂາຮ້າຍແຮງ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Neovasculgen ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໂດຍອີງໃສ່ DNA plasmids.ປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວ endothelial vascular (VEGF) 165 gene ແມ່ນຖືກສ້າງຂຶ້ນໃນກະດູກສັນຫຼັງ plasmid ແລະ infused ເຂົ້າໄປໃນຄົນເຈັບ.

(3) ຄໍລາເຈນ

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມກັນພັດທະນາໂດຍມະຫາວິທະຍາໄລ Osaka ແລະບໍລິສັດລົງທຶນ.

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກກະຊວງສາທາລະນະສຸກ, ແຮງງານ ແລະສະຫວັດດີການຂອງຍີ່ປຸ່ນໃນເດືອນສິງຫາ 2019.

ຕົວຊີ້ວັດ: ການປິ່ນປົວໂຣກ ischemia ຂາຕ່ໍາທີ່ສໍາຄັນ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Collategene ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene plasmid-based, ເປັນຢາປິ່ນປົວ gene ພາຍໃນປະເທດທໍາອິດທີ່ຜະລິດໂດຍ AnGes, ບໍລິສັດການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃນປະເທດຍີ່ປຸ່ນ.ອົງປະກອບຕົ້ນຕໍຂອງຢານີ້ແມ່ນ plasmid naked ປະກອບດ້ວຍປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວ hepatocyte ຂອງມະນຸດ (HGF) ລໍາດັບ.ຖ້າຢາຖືກສີດເຂົ້າໄປໃນກ້າມຊີ້ນຂອງແຂນຂາຕ່ໍາ, HGF ທີ່ສະແດງອອກຈະສົ່ງເສີມການສ້າງເສັ້ນເລືອດໃຫມ່ປະມານເສັ້ນເລືອດທີ່ອຸດຕັນ.ການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກໄດ້ຢືນຢັນຜົນກະທົບຂອງມັນໃນການປັບປຸງບາດແຜ.

Foregene ສາມາດຊ່ວຍການພັດທະນາການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໄດ້ແນວໃດ?

ພວກເຮົາຊ່ວຍປະຫຍັດເວລາໃນການກວດສອບໃນການກວດສອບຂະຫນາດໃຫຍ່, ໃນໄລຍະຕົ້ນຂອງການພັດທະນາຢາ siRNA.

ລາຍລະອຽດເພີ່ມເຕີມເຂົ້າເບິ່ງ:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/