ບໍ່ດົນມານີ້, ຢາປິ່ນປົວ gene 3 ຊະນິດໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດ, ຄື: (1) ໃນວັນທີ 21 ເດືອນກໍລະກົດ 2022, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ປະກາດວ່າການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene AAV ຂອງຕົນ Upstaza™ ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກຄະນະກໍາມະຫະພາບເອີຣົບ ມັນເປັນການປິ່ນປົວ gene ຕະຫຼາດທໍາອິດທີ່ສັກຢາໂດຍກົງເຂົ້າໄປໃນສະຫມອງ (ເບິ່ງບົດຄວາມທີ່ຜ່ານມາໃນ Gene 'Atherapeutic genes ໂລກ. ສະຫມອງໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດ).(2) ໃນເດືອນສິງຫາ 17, 2022, ອົງການອາຫານແລະຢາສະຫະລັດ (FDA) ໄດ້ອະນຸມັດການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene therapy Zynteglo ຂອງ Bluebird Bio (betibeglogene autotemcel, beti-cel) ສໍາລັບການປິ່ນປົວ beta thalassemia.ການອະນຸມັດການປິ່ນປົວໃນສະຫະລັດແມ່ນບໍ່ຕ້ອງສົງໃສວ່າ "ການຊ່ວຍເຫຼືອໃນຫິມະ" ສໍາລັບ Bluebird Bio, ເຊິ່ງຢູ່ໃນວິກິດການທາງດ້ານການເງິນ.(3) ໃນເດືອນສິງຫາ 24, 2022, BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) ປະກາດວ່າຄະນະກໍາມະການເອີຣົບໄດ້ອະນຸມັດການຕະຫຼາດຕາມເງື່ອນໄຂຂອງ ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec), ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ສໍາລັບ hemophilia A, ສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບທີ່ບໍ່ມີປະຫວັດຂອງ FVIII factor inhibitors ແລະເປັນລົບ antibodies AAV5 hemodia ຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ BioMarin ບົດຄວາມທີ່ຜ່ານມາ: Hemophilia ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດ).ມາຮອດປະຈຸ, 41 ຢາປິ່ນປົວ gene ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນທົ່ວໂລກ.

ພັນທຸ ກຳ ແມ່ນຫົວ ໜ່ວຍ ພັນທຸ ກຳ ພື້ນຖານທີ່ຄວບຄຸມລັກສະນະຕ່າງໆ.ຍົກເວັ້ນພັນທຸກໍາຂອງໄວຣັສບາງຊະນິດ, ເຊິ່ງປະກອບດ້ວຍ RNA, ພັນທຸ ກຳ ຂອງສິ່ງມີຊີວິດສ່ວນຫຼາຍແມ່ນປະກອບດ້ວຍ DNA.ພະຍາດຂອງອະໄວຍະວະສ່ວນຫຼາຍແມ່ນເກີດມາຈາກການພົວພັນລະຫວ່າງພັນທຸກໍາແລະສິ່ງແວດລ້ອມ, ແລະຫຼາຍພະຍາດສາມາດປິ່ນປົວຫຼືບັນເທົາໂດຍເນື້ອແທ້ແລ້ວໂດຍຜ່ານການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene.ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງພັນທຸກໍາແມ່ນຖືວ່າເປັນການປະຕິວັດໃນດ້ານການແພດແລະຮ້ານຂາຍຢາ.ຢາປິ່ນປົວ gene ຢ່າງກວ້າງຂວາງປະກອບມີຢາທີ່ອີງໃສ່ຢາ DNA ທີ່ດັດແປງ DNA (ເຊັ່ນ: ໄວຣັສ vector-based ໃນ vivo gene therapy drug, in vitro gene therapy, naked plasmid drug, etc.) ແລະຢາ RNA (ເຊັ່ນຢາ antisense oligonucleotide, ຢາ siRNA, ແລະ mRNA gene therapy, ແລະອື່ນໆ);ຢາປິ່ນປົວທາງພັນທຸກໍາທີ່ຖືກກໍານົດໄວ້ແຄບສ່ວນໃຫຍ່ແມ່ນປະກອບດ້ວຍຢາ plasmid DNA, ຢາປິ່ນປົວ gene ໂດຍອີງໃສ່ vectors ໄວຣັສ, ຢາປິ່ນປົວ gene ໂດຍອີງໃສ່ vectors ເຊື້ອແບັກທີເຣັຍ, ລະບົບການດັດແກ້ gene ແລະຢາປິ່ນປົວຈຸລັງທີ່ຖືກດັດແປງພັນທຸກໍາໃນ vitro.ຫຼັງຈາກປີຂອງການພັດທະນາ tortuous, ຢາປິ່ນປົວ gene ໄດ້ບັນລຸຜົນໄດ້ຮັບທາງດ້ານການຊ່ວຍດົນໃຈ.(ບໍ່ລວມເອົາວັກຊີນ DNA ແລະຢາວັກຊີນ mRNA), 41 ຢາປິ່ນປົວ gene ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ.ດ້ວຍການເປີດຕົວຜະລິດຕະພັນແລະການພັດທະນາຢ່າງໄວວາຂອງເທກໂນໂລຍີການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ແມ່ນກ່ຽວກັບການນໍາມາສູ່ໄລຍະເວລາຂອງການພັດທະນາຢ່າງໄວວາ.

ການ​ຈັດ​ປະ​ເພດ​ຂອງ​ການ​ປິ່ນ​ປົວ​ດ້ວຍ​ເຊື້ອ​ສາຍ (ແຫຼ່ງ​ຮູບ​ພາບ​: ຊີ​ວະ​ພາບ Jingwei​)

ບົດຄວາມນີ້ສະແດງ 41 ການປິ່ນປົວ gene ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດ (ບໍ່ລວມເອົາວັກຊີນ DNA ແລະ mRNA ວັກຊີນ).

1. ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃນ vitro

(1) Strimvelis

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ GlaxoSmithKline (GSK).

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບໃນເດືອນພຶດສະພາ 2016.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ immunodeficiency ລວມຮ້າຍແຮງ (SCID).

ຂໍ້ສັງເກດ: ຂະບວນການທົ່ວໄປຂອງການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນເພື່ອທໍາອິດໄດ້ຮັບຈຸລັງລໍາຕົ້ນ hematopoietic ຂອງຄົນເຈັບຂອງຕົນເອງ, ຂະຫຍາຍແລະປູກຝັງໃຫ້ເຂົາເຈົ້າໃນ vitro, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນນໍາໃຊ້ retrovirus ເພື່ອແນະນໍາສໍາເນົາຂອງ gene ທີ່ເປັນປະໂຫຍດ ADA (adenosine deaminase) ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງລໍາຕົ້ນ hematopoietic ຂອງເຂົາເຈົ້າ, ແລະສຸດທ້າຍໄດ້ໂອນຈຸລັງລໍາຕົ້ນ hematopoietic ດັດແກ້.ຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic ແມ່ນ infused ກັບຄືນສູ່ຮ່າງກາຍ.ຜົນໄດ້ຮັບທາງດ້ານຄລີນິກໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າອັດຕາການຢູ່ລອດ 3 ປີຂອງຄົນເຈັບ ADA-SCID ທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ Strimvelis ແມ່ນ 100%.

(2) Zalmoxis

ບໍລິສັດ: ຜະລິດໂດຍ MolMed, ອິຕາລີ.

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບອະນຸຍາດການຕະຫຼາດຕາມເງື່ອນໄຂຂອງ EU ໃນປີ 2016.

ຕົວຊີ້ບອກ: ມັນຖືກນໍາໃຊ້ສໍາລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ adjuvant ຂອງລະບົບພູມຕ້ານທານຂອງຄົນເຈັບຫຼັງຈາກການຖ່າຍທອດຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic.

ຂໍ້ສັງເກດ: Zalmoxis ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາຕ້ານເຊື້ອ gene suicide allogeneic ແກ້ໄຂໂດຍ vector retroviral.genes suicide 1NGFR ແລະ HSV-TK Mut2 ອະນຸຍາດໃຫ້ປະຊາຊົນໃຊ້ ganciclovir ໄດ້ທຸກເວລາເພື່ອຂ້າ T ຈຸລັງທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດການຕອບສະຫນອງຂອງພູມຕ້ານທານທີ່ບໍ່ດີ, ປ້ອງກັນການເສື່ອມສະພາບເພີ່ມເຕີມຂອງ GVHD ທີ່ອາດຈະເກີດຂື້ນ, ແລະຟື້ນຟູການເຮັດວຽກຂອງພູມຕ້ານທານໃນຄົນເຈັບທີ່ມີ HSCT haploidentical ຫຼັງຈາກການຜ່າຕັດ Escort.

(3) Invossa-K

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດ TissueGene (KolonTissueGene).

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນເກົາຫລີໃຕ້ໃນເດືອນກໍລະກົດ 2017.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວໂລກຂໍ້ອັກເສບຂໍ້ເຂົ່າ degenerative.

ຂໍ້ສັງເກດ: Invossa-K ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ allogeneic ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ chondrocytes ຂອງມະນຸດ.ຈຸລັງ Allogeneic ຖືກດັດແປງທາງພັນທຸກໍາໃນ vitro, ແລະຈຸລັງທີ່ຖືກດັດແປງສາມາດສະແດງອອກແລະ secrete ການປ່ຽນແປງປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວ β1 (TGF-β1) ຫຼັງຈາກການສັກຢາ intra-articular.β1), ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງອາການຂອງ osteoarthritis.ຜົນໄດ້ຮັບທາງດ້ານຄລີນິກສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ Invossa-K ສາມາດປັບປຸງການອັກເສບຂອງຫົວເຂົ່າຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.ໃບອະນຸຍາດໄດ້ຖືກຖອນຄືນໂດຍຜູ້ຄວບຄຸມຢາຂອງເກົາຫຼີໃຕ້ໃນປີ 2019 ເພາະວ່າຜູ້ຜະລິດໄດ້ຕິດສະຫຼາກສ່ວນປະກອບທີ່ຖືກນໍາໃຊ້ບໍ່ຖືກຕ້ອງ.

(4) Zynteglo

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດອາເມລິກາ bluebird bio (bluebird bio).

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບໃນປີ 2019, ແລະໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນສິງຫາ 2022.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ β-thalassemia ທີ່ຂຶ້ນກັບການຖ່າຍທອດ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Zynteglo ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene lentiviral in vitro, ເຊິ່ງໃຊ້ vector lentiviral ເພື່ອແນະນໍາການສໍາເນົາທີ່ເປັນປະໂຫຍດຂອງ gene β-globin ປົກກະຕິ (βA-T87Q-globin) ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic ອອກຈາກຄົນເຈັບ., ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນ infuse ຈຸລັງລໍາຕົ້ນ hematopoietic autologous ດັດແກ້ພັນທຸກໍາເຫຼົ່ານີ້ກັບຄືນສູ່ຄົນເຈັບ.ເມື່ອຄົນເຈັບມີ gene βA-T87Q-globin ປົກກະຕິ, ພວກເຂົາເຈົ້າອາດຈະຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ HbAT87Q ປົກກະຕິ, ເຊິ່ງປະສິດທິຜົນສາມາດຫຼຸດຜ່ອນຫຼືລົບລ້າງຄວາມຕ້ອງການສໍາລັບການສົ່ງເລືອດ.ມັນເປັນການປິ່ນປົວຄັ້ງດຽວທີ່ຖືກອອກແບບມາເພື່ອທົດແທນການໃສ່ເລືອດຕະຫຼອດຊີວິດແລະຢາຕະຫຼອດຊີວິດສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸ 12 ປີຂຶ້ນໄປ.

(5) ສະກາຍໂຊນາ

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດອາເມລິກາ bluebird bio (bluebird bio).

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ EU ສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນກໍລະກົດ 2021.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ adrenoleukodystrophy ສະຫມອງຕົ້ນ (CALD).

ຂໍ້ສັງເກດ: ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene Skysona ແມ່ນການປິ່ນປົວ gene ທີ່ໃຊ້ຄັ້ງດຽວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກ adrenal cerebral adrenoleukodystrophy (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) ແມ່ນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic lentiviral ໃນ vitro gene therapy Lenti-D.ຂະບວນການທົ່ວໄປຂອງການປິ່ນປົວແມ່ນມີດັ່ງນີ້: ຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic autologous ໄດ້ຖືກເອົາອອກຈາກຄົນເຈັບ, ດັດແກ້ໃນ vitro ໂດຍ lentivirus ປະຕິບັດ gene ABCD1 ຂອງມະນຸດ, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນ infused ກັບຄືນໄປບ່ອນໃນຄົນເຈັບ.ສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸຕ່ໍາກວ່າ 18 ປີທີ່ມີ ABCD1 gene mutation ແລະ CALD.

(6) ກີມຣີຢາ

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Novartis.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນສິງຫາ 2017.

ຕົວຊີ້ບອກ: ການປິ່ນປົວພະຍາດມະເຮັງຕ່ອມນ້ຳເຫຼືອງ B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) ແລະ DLBCL relapsed ແລະ refractory.

ຂໍ້ສັງເກດ: Kymriah ແມ່ນຢາປິ່ນປົວ gene lentiviral in vitro, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຄັ້ງທໍາອິດຂອງໂລກ, ເປົ້າຫມາຍ CD19 ແລະນໍາໃຊ້ປັດໃຈກະຕຸ້ນຮ່ວມກັນ 4-1BB.ລາຄາແມ່ນ $475,000 ໃນສະຫະລັດແລະ $313,000 ໃນຍີ່ປຸ່ນ.

(7) Yescarta

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Kite Pharma, ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ Gilead.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນຕຸລາ 2017.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກ lymphoma ຂະຫນາດໃຫຍ່ B-cell relapsed ຫຼື refractory.

ຂໍ້ສັງເກດ: Yescarta ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene retroviral ໃນ vitro.ມັນເປັນການປິ່ນປົວ CAR-T ທີສອງທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນໂລກ.ມັນເປົ້າຫມາຍ CD19 ແລະນໍາໃຊ້ປັດໃຈ costimulatory ຂອງ CD28.ລາຄາໃນສະຫະລັດແມ່ນ $373,000.

(8) Tecartus

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Gilead (GILD).

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນກໍລະກົດ 2020.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບ lymphoma cell mantle relapsed ຫຼື refractory.

ຂໍ້ສັງເກດ: Tecartus ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊນ CAR-T autologous ແນໃສ່ CD19, ແລະເປັນການປິ່ນປົວ CAR-T ທີສາມທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ.

(9) Breyanzi

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Bristol-Myers Squibb (BMS).

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນກຸມພາ 2021.

ຂໍ້ບົ່ງຊີ້: ຊ້ຳເຮື້ອ ຫຼື refractory (R/R) ມະເຮັງລຳໄສ້ໃຫຍ່ B-cell (LBCL).

ຂໍ້ສັງເກດ: Breyanzi ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene in vitro ໂດຍອີງໃສ່ lentivirus, ແລະການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ຄັ້ງທີສີ່ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ, ເປົ້າຫມາຍ CD19.ການອະນຸມັດຂອງ Breyanzi ແມ່ນຈຸດສໍາຄັນສໍາລັບ Bristol-Myers Squibb ໃນຂົງເຂດການປິ່ນປົວດ້ວຍພູມຕ້ານທານຂອງເຊນ, ເຊິ່ງ Bristol-Myers ໄດ້ມາເມື່ອມັນຊື້ Celgene ໃນລາຄາ 74 ຕື້ໂດລາໃນປີ 2019.

(10) ອາເບກມາ

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມມືພັດທະນາໂດຍ Bristol-Myers Squibb (BMS) ແລະ bluebird bio.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນມີນາ 2021.

ຂໍ້ບົ່ງຊີ້: ໂຣກ myeloma ຊ້ຳໆ ຫຼື refractory ຫຼາຍ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Abecma ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ທີ່ໃຊ້ lentivirus ໃນ vitro, ການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ CAR-T ທໍາອິດຂອງໂລກທີ່ແນໃສ່ BCMA, ແລະການປິ່ນປົວດ້ວຍ CAR-T ຄັ້ງທີຫ້າທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA.ຫຼັກການຂອງຢາແມ່ນເພື່ອສະແດງອອກ receptor chimeric BCMA ຢູ່ໃນຈຸລັງ T autologous ຂອງຄົນເຈັບໂດຍຜ່ານການດັດແກ້ພັນທຸກໍາທີ່ມີ lentivirus-mediated ໃນ vitro.ກ່ອນທີ່ຈະ້ໍາຕົ້ມຂອງຢາ gene ຈຸລັງ, ຄົນເຈັບໄດ້ຮັບສອງສານປະກອບຂອງ cyclophosphamide ແລະ fludarabine ສໍາລັບການປິ່ນປົວກ່ອນ.ການປິ່ນປົວເພື່ອເອົາຈຸລັງ T ທີ່ບໍ່ໄດ້ຮັບການແກ້ໄຂອອກຈາກຄົນເຈັບ, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນ infuse ຈຸລັງ T ທີ່ຖືກດັດແປງກັບຄືນສູ່ຮ່າງກາຍຂອງຄົນເຈັບເພື່ອຄົ້ນຫາແລະຂ້າຈຸລັງມະເຮັງທີ່ສະແດງອອກ BCMA.

(11) Libmeldy

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Orchard Therapeutics.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນເດືອນທັນວາ 2020.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ leukodystrophy metachromatic (MLD).

ຂໍ້ສັງເກດ: Libmeldy ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໂດຍອີງໃສ່ການດັດແກ້ gene lentiviral in vitro ຂອງຈຸລັງ CD34+ autologous.ຂໍ້ມູນທາງຄລີນິກສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າການໃສ່ intravenous ດຽວຂອງ Libmeldy ມີປະສິດທິພາບໃນການດັດແປງຫຼັກສູດຂອງ MLD ທີ່ເກີດຂື້ນໃນຕົ້ນໆແລະຄວາມບົກຜ່ອງທາງດ້ານສະຕິປັນຍາທີ່ຮ້າຍແຮງໃນຄົນເຈັບທີ່ບໍ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວໃນອາຍຸດຽວກັນ.

(12) Benoda

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ WuXi Junuo.

ເວລາຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດຢ່າງເປັນທາງການໂດຍ NMPA ໃນເດືອນກັນຍາ 2021.

ຕົວຊີ້ວັດ: ການປິ່ນປົວໂຣກ lymphoma ຈຸລັງ B-cell ໃຫຍ່ relapsed ຫຼື refractory (r / r LBCL) ໃນຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວດ້ວຍລະບົບທີສອງຫຼືຫຼາຍກວ່ານັ້ນ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Benoda ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ຕ້ານ CD19 CAR-T, ແລະມັນຍັງເປັນຜະລິດຕະພັນຫຼັກຂອງ WuXi Junuo.ມັນ​ເປັນ​ຜະ​ລິດ​ຕະ​ພັນ CAR-T ທີ​ສອງ​ທີ່​ໄດ້​ຮັບ​ການ​ອະ​ນຸ​ມັດ​ໃນ​ປະ​ເທດ​ຈີນ, ຍົກ​ເວັ້ນ​ສໍາ​ລັບ​ການ relapsed / refractory lymphoma ຂະ​ຫນາດ​ໃຫຍ່ B-cell.ນອກຈາກນັ້ນ, WuXi Junuo ຍັງໄດ້ວາງແຜນທີ່ຈະພັດທະນາການສັກຢາ Ruiki Orenza ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງຕົວຊີ້ວັດອື່ນໆ, ລວມທັງ lymphoma follicular (FL), lymphoma cell mantle (MCL), chronic lymphocytic leukemia (CLL), second-line diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) ແລະ acute lymphoblastic leukemia (ALL).

(13) CARVYKTI

ບໍລິສັດ: ຜະລິດຕະພັນທີ່ໄດ້ຮັບອະນຸມັດຄັ້ງທໍາອິດຂອງ Legend Bio.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນກຸມພາ 2022.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ປິ່ນປົວພະຍາດ myeloma ຊ້ຳຄືນ ຫຼື refractory multiple myeloma (R/R MM).

ຂໍ້ສັງເກດ: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, ເອີ້ນວ່າ Cilta-cel) ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene immune ຈຸລັງ CAR-T ທີ່ມີພູມຕ້ານທານໂດເມນດຽວສອງອັນທີ່ແນໃສ່ antigen B cell maturation antigen (BCMA).ຂໍ້ມູນສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ CARVYKTI ສະແດງໃຫ້ເຫັນອັດຕາການຕອບສະຫນອງໂດຍລວມເຖິງ 98% ໃນຄົນເຈັບທີ່ມີ myeloma ຊໍ້າຄືນຫຼື refractory multiple refractory ທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍສີ່ຫຼືຫຼາຍກວ່ານັ້ນ, ລວມທັງ inhibitors proteasome, immunomodulators, ແລະ anti-CD38 monoclonal antibodies.

2. ໃນການປິ່ນປົວ gene vivo ໂດຍອີງໃສ່ vectors ໄວຣັສ

(1) Gendicine/ເກີດໃໝ່

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດ Shenzhen Saibainuo.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນປະເທດຈີນໃນປີ 2003.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງຈຸລັງ squamous cell carcinoma ຂອງຫົວແລະຄໍ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinshengsheng is an adenovirus vector gene therapy drug with ເອກະລາດຊັບສິນທາງປັນຍາຂອງບໍລິສັດ Shenzhen Saibainuo.ຢາດັ່ງກ່າວແມ່ນປະກອບດ້ວຍ gene ສະກັດກັ້ນ tumor ປົກກະຕິ p53 ຂອງມະນຸດແລະການແກ້ໄຂປອມ recombinant replication-deficient Human adenovirus type 5 ແມ່ນປະກອບດ້ວຍ adenovirus ຂອງມະນຸດປະເພດ 5. ອະດີດແມ່ນໂຄງສ້າງຕົ້ນຕໍຂອງຢາເພື່ອຕ້ານການ tumor, ແລະສຸດທ້າຍແມ່ນເຮັດຫນ້າທີ່ເປັນຜູ້ໃຫ້ບໍລິການ.vector adenovirus ເອົາ gene therapeutic p53 ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງເປົ້າຫມາຍ, ແລະສະແດງອອກຂອງ tumor suppressor gene p53 ໃນຈຸລັງເປົ້າຫມາຍ.ຜະລິດຕະພັນດັ່ງກ່າວສາມາດປັບປຸງພັນທຸກໍາຕ້ານມະເຮັງແລະຫຼຸດລົງລະບຽບການກິດຈະກໍາຂອງ oncogenes ຕ່າງໆ, ດັ່ງນັ້ນການເພີ່ມຜົນກະທົບຕ້ານ tumor ຂອງຮ່າງກາຍແລະບັນລຸຈຸດປະສົງຂອງການຂ້າ tumors.

(2) Rigvir

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດລັດເວຍ Latima.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໃນລັດເວຍໃນປີ 2004.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ melanoma.

ຂໍ້ສັງເກດ: Rigvir ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໂດຍອີງໃສ່ gene-modified ECHO-7 enterovirus vector, ເຊິ່ງໄດ້ຖືກນໍາໃຊ້ໃນປະເທດລັດເວຍ, ເອສໂຕເນຍ, ໂປແລນ, ອາເມເນຍ, ເບລາຣູດແລະສະຖານທີ່ອື່ນໆ, ແລະຍັງໄດ້ຮັບການລົງທະບຽນກັບ EMA ຂອງສະຫະພາບເອີຣົບ..ກໍລະນີທາງດ້ານການຊ່ວຍໃນໄລຍະສິບປີທີ່ຜ່ານມາໄດ້ພິສູດວ່າ Rigvir oncolytic virus ແມ່ນປອດໄພແລະມີປະສິດທິພາບ, ແລະສາມາດປັບປຸງອັດຕາການຢູ່ລອດຂອງຄົນເຈັບ melanoma 4-6 ເທົ່າ.ນອກຈາກນັ້ນ, ການປິ່ນປົວຍັງເຫມາະສົມສໍາລັບພະຍາດມະເຮັງອື່ນໆ, ລວມທັງມະເຮັງລໍາໄສ້ໃຫຍ່, ມະເຮັງລໍາໄສ້, ມະເຮັງພົກຍ່ຽວ.ມະເຮັງ, ມະເຮັງຫມາກໄຂ່ຫຼັງ, ມະເຮັງ prostate, ມະເຮັງປອດ, ມະເຮັງມົດລູກ, lymphosarcoma, ແລະອື່ນໆ.

(3) Oncorine/Ankerui

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນປະເທດຈີນໃນປີ 2005.

ຂໍ້ບົ່ງຊີ້: ປິ່ນປົວເນື້ອງອກຫົວ ແລະຄໍ, ມະເຮັງຕັບ, ມະເຮັງຕ່ອມລູກໝາກ, ມະເຮັງປາກມົດລູກ ແລະມະເຮັງອື່ນໆ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Oncorine ແມ່ນຜະລິດຕະພັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໄວຣັດ oncolytic ໂດຍໃຊ້ adenovirus ເປັນ vector.ເຊື້ອໄວຣັສ oncolytic adenovirus ທີ່ໄດ້ຮັບສາມາດ replicate ໂດຍສະເພາະໃນ tumors ຂາດຫຼື gene p53 ຜິດປົກກະຕິ, ເຊິ່ງກໍ່ໃຫ້ເກີດ tumor lysis cell, ດັ່ງນັ້ນການຂ້າຈຸລັງ tumor.ໂດຍບໍ່ມີການທໍາລາຍຈຸລັງປົກກະຕິ.ຜົນໄດ້ຮັບທາງດ້ານຄລີນິກສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ Anke Rui ມີຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິພາບທີ່ດີສໍາລັບເນື້ອງອກທີ່ເປັນອັນຕະລາຍຫຼາຍຊະນິດ.

(4) Glybera

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ uniQure.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໃນເອີຣົບໃນປີ 2012.

ຕົວຊີ້ບອກ: ການປິ່ນປົວການຂາດ lipoprotein lipase (LPLD) ທີ່ມີໂຣກ pancreatitis ຮ້າຍແຮງຫຼືເກີດຂຶ້ນເລື້ອຍໆເຖິງວ່າຈະມີອາຫານໄຂມັນທີ່ຖືກຈໍາກັດຢ່າງເຂັ້ມງວດ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Glybera (alipogene tiparvovec) ແມ່ນຢາປິ່ນປົວ gene ອີງໃສ່ AAV ເປັນ vector.ການປິ່ນປົວນີ້ໃຊ້ AAV ເປັນ vector ເພື່ອໂອນ LPL gene ການປິ່ນປົວເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງກ້າມຊີ້ນ, ດັ່ງນັ້ນຈຸລັງທີ່ສອດຄ້ອງກັນສາມາດຜະລິດ lipoprotein lipase ຈໍານວນທີ່ແນ່ນອນ, ມັນມີບົດບາດໃນການບັນເທົາພະຍາດ, ແລະການປິ່ນປົວນີ້ແມ່ນມີປະສິດທິພາບໃນເວລາດົນນານຫຼັງຈາກການບໍລິຫານຫນຶ່ງ (ຜົນກະທົບສາມາດຢູ່ໄດ້ຫຼາຍປີ).ຢາເສບຕິດໄດ້ຖືກຍົກເລີກໃນປີ 2017, ແລະເຫດຜົນສໍາລັບການຖອນຕົວຂອງມັນອາດຈະກ່ຽວຂ້ອງກັບສອງປັດໃຈ: ລາຄາທີ່ສູງເກີນໄປແລະຄວາມຕ້ອງການຂອງຕະຫຼາດຈໍາກັດ.ຄ່າໃຊ້ຈ່າຍສະເລ່ຍຂອງການປິ່ນປົວຄັ້ງດຽວຂອງຢາແມ່ນສູງເຖິງ 1 ລ້ານໂດລາສະຫະລັດ, ແລະມີພຽງແຕ່ຄົນເຈັບຄົນດຽວເທົ່ານັ້ນທີ່ໄດ້ຊື້ແລະໃຊ້ມັນຈົນເຖິງປະຈຸບັນ.ເຖິງແມ່ນວ່າບໍລິສັດປະກັນໄພທາງການແພດຈະຈ່າຍຄືນໃຫ້ 900,000 ໂດລາສະຫະລັດ, ແຕ່ມັນກໍ່ເປັນພາລະອັນໃຫຍ່ຫຼວງສໍາລັບບໍລິສັດປະກັນໄພ.ນອກຈາກນັ້ນ, ຕົວຊີ້ວັດສໍາລັບຢາແມ່ນຫາຍາກເກີນໄປ, ມີອັດຕາການເກີດປະມານ 1 ໃນ 1 ລ້ານຄົນແລະອັດຕາການວິນິດໄສທີ່ຜິດພາດສູງ.

(5) Imlygic

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Amgen.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໃນປີ 2015, ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດສໍາລັບການລົງທະບຽນຢູ່ໃນສະຫະລັດແລະສະຫະພາບເອີຣົບ.

ຕົວຊີ້ວັດ: ການປິ່ນປົວບາດແຜ melanoma ທີ່ບໍ່ສາມາດເອົາອອກຫມົດໂດຍການຜ່າຕັດ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Imlygic ແມ່ນການດັດແກ້ພັນທຸກໍາ (ການລຶບຊິ້ນສ່ວນ gene ICP34.5 ແລະ ICP47 ຂອງມັນ, ແລະການໃສ່ຕົວກະຕຸ້ນ granulocyte-macrophage colony-stimulating factor gene GM-CSF ເຂົ້າໄປໃນເຊື້ອໄວຣັສ) ຫຼຸດລົງ herpes simplex virus type 1 (HSV-1), oncolytic virus first, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ oncolytic virus.ວິທີການບໍລິຫານແມ່ນການສັກຢາ intralesional.ການສັກຢາໂດຍກົງເຂົ້າໄປໃນ lesions melanoma ສາມາດເຮັດໃຫ້ການ rupture ຂອງຈຸລັງ tumor ແລະປ່ອຍ antigens tumor-derived ແລະ GM-CSF ເພື່ອສົ່ງເສີມການຕອບສະຫນອງພູມຕ້ານທານ tumor.

(6) Luxturna

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Spark Therapeutics, ບໍລິສັດຍ່ອຍ Roche.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນປີ 2017, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເອີຣົບໃນປີ 2018.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວເດັກນ້ອຍແລະຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີການສູນເສຍວິໄສທັດເນື່ອງຈາກການກາຍພັນໃນສໍາເນົາຄູ່ຂອງ RPE65 gene ແຕ່ມີຈໍານວນພຽງພໍຂອງຈຸລັງ retinal ທີ່ເປັນໄປໄດ້.

ຂໍ້ສັງເກດ: Luxturna ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ອີງໃສ່ AAV ທີ່ປະຕິບັດໂດຍການສັກຢາ subretinal.ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃຊ້ AAV2 ເປັນຜູ້ໃຫ້ບໍລິການເພື່ອແນະນໍາການສໍາເນົາທີ່ເປັນປະໂຫຍດຂອງ gene RPE65 ປົກກະຕິເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງ retinal ຂອງຄົນເຈັບ, ດັ່ງນັ້ນຈຸລັງທີ່ສອດຄ້ອງກັນສະແດງອອກທາດໂປຼຕີນ RPE65 ປົກກະຕິເພື່ອຊົດເຊີຍຄວາມບົກຜ່ອງຂອງທາດໂປຼຕີນ RPE65 ຂອງຄົນເຈັບ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງວິໄສທັດຂອງຄົນເຈັບ.

(7) Zolgensma

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ AveXis, ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ Novartis.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນພຶດສະພາ 2019.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ການປິ່ນປົວໂຣກກ້າມເນື້ອຫົດກະດູກສັນຫຼັງ (Spinal Muscular Atrophy, SMA) ຄົນເຈັບອາຍຸຕໍ່າກວ່າ 2 ປີ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Zolgensma ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໂດຍອີງໃສ່ vector AAV.ຢານີ້ແມ່ນແຜນການປິ່ນປົວຄັ້ງດຽວເທົ່ານັ້ນສໍາລັບການອັກເສບກ້າມເນື້ອກະດູກສັນຫຼັງທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ.ຫນ້າ, ເປັນຄວາມຄືບຫນ້າທີ່ສໍາຄັນ.ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ນີ້ໃຊ້ vector scAAV9 ເພື່ອແນະນໍາ gene SMN1 ປົກກະຕິເຂົ້າໄປໃນຄົນເຈັບໂດຍຜ່ານ intravenous infusion, ການຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ SMN1 ປົກກະຕິ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງການເຮັດວຽກຂອງຈຸລັງທີ່ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບເຊັ່ນ neurons motor.ໃນທາງກົງກັນຂ້າມ, ຢາ SMA Spinraza ແລະ Evrysdi ຮຽກຮ້ອງໃຫ້ມີການສັກຢາຊ້ໍາຊ້ອນໃນໄລຍະຍາວ, ໂດຍ Spinraza ປະຕິບັດເປັນການສັກຢາກະດູກສັນຫຼັງທຸກໆສີ່ເດືອນ, ແລະ Evrysdi, ຢາປາກປະຈໍາວັນ.

(8) Delytact

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍບໍລິສັດ Daiichi Sankyo ຈໍາກັດ (TYO: 4568).

ເວລາຕະຫຼາດ: ການອະນຸມັດຕາມເງື່ອນໄຂຈາກກະຊວງສາທາລະນະສຸກ, ແຮງງານ ແລະສະຫວັດດີການຂອງຍີ່ປຸ່ນ (MHLW) ໃນເດືອນມິຖຸນາ 2021.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ glioma malignant.

ຂໍ້ສັງເກດ: Delytact ແມ່ນຜະລິດຕະພັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໄວຣັດ oncolytic ທີ່ສີ່ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນທົ່ວໂລກແລະຜະລິດຕະພັນເຊື້ອໄວຣັສ oncolytic ທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວ glioma malignant.Delytact ແມ່ນເຊື້ອໄວຣັສ herpes simplex virus ປະເພດ 1 (HSV-1) ທີ່ຖືກສ້າງຂື້ນໂດຍພັນທຸກໍາທີ່ພັດທະນາໂດຍ Dr. Todo ແລະເພື່ອນຮ່ວມງານ.Delytact ແນະນໍາການກາຍພັນການລຶບເພີ່ມເຕີມເຂົ້າໄປໃນ genome G207 ຂອງ HSV-1 ຮຸ່ນທີສອງ, ເສີມຂະຫຍາຍການຈໍາລອງແບບເລືອກຂອງມັນຢູ່ໃນຈຸລັງມະເຮັງແລະການກະຕຸ້ນຂອງພູມຕ້ານທານຕ້ານ tumor, ໃນຂະນະທີ່ຮັກສາຄວາມປອດໄພສູງ.Delytact ແມ່ນ oncolytic HSV-1 ຮຸ່ນທີສາມທໍາອິດທີ່ປະຈຸບັນຢູ່ໃນການປະເມີນຜົນທາງດ້ານຄລີນິກ.ການອະນຸມັດຂອງ Delytact ໃນປະເທດຍີ່ປຸ່ນແມ່ນອີງໃສ່ການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກໄລຍະ 2 ແຂນດຽວ.ໃນຄົນເຈັບທີ່ມີ glioblastoma ທີ່ເກີດຂຶ້ນຄືນ, Delytact ໄດ້ພົບກັບຈຸດສຸດທ້າຍຂອງການຢູ່ລອດໃນຫນຶ່ງປີ, ແລະຜົນໄດ້ຮັບສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ Delytact ປະຕິບັດໄດ້ດີກວ່າ G207.ການຈໍາລອງທີ່ເຂັ້ມແຂງແລະກິດຈະກໍາ antitumor ສູງຂຶ້ນ.ນີ້ແມ່ນປະສິດທິພາບໃນແບບຈໍາລອງເນື້ອງອກແຂງລວມທັງເຕົ້ານົມ, prostate, schwannoma, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, malignant peripheral nerve sheath tumors ແລະມະເຮັງ thyroid.

(9) Upstaza

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ EU ໃນເດືອນກໍລະກົດ 2022.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການຂາດສານອາຊິດ L-amino acid decarboxylase (AADC), ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບ 18 ເດືອນແລະຫຼາຍກວ່ານັ້ນ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ໃນ vivo ໂດຍໃຊ້ adeno-associated virus type 2 (AAV2) ເປັນ vector.ຄົນເຈັບເປັນພະຍາດເນື່ອງຈາກການກາຍພັນໃນ gene ທີ່ເຂົ້າລະຫັດ enzyme AADC.AAV2 ປະຕິບັດພັນທຸກໍາທີ່ມີສຸຂະພາບດີທີ່ເຂົ້າລະຫັດ enzyme AADC.ຜົນກະທົບດ້ານການປິ່ນປົວແມ່ນບັນລຸໄດ້ໃນຮູບແບບຂອງການຊົດເຊີຍທາງພັນທຸກໍາ.ໃນທາງທິດສະດີ, ປະລິມານດຽວແມ່ນມີຜົນບັງຄັບໃຊ້ເປັນເວລາດົນນານ.ມັນແມ່ນການປິ່ນປົວ gene ໃນຕະຫຼາດທໍາອິດທີ່ສັກໂດຍກົງເຂົ້າໄປໃນສະຫມອງ.ການອະນຸຍາດດ້ານການຕະຫຼາດແມ່ນໃຊ້ໄດ້ກັບທັງໝົດ 27 ປະເທດສະມາຊິກຂອງສະຫະພາບເອີຣົບ, ເຊັ່ນດຽວກັນກັບໄອສແລນ, ນໍເວ ແລະ Liechtenstein.

(9) Roctavian

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

ເວລາອອກຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ EU ໃນເດືອນສິງຫາ 2022.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີ hemophilia A ຮ້າຍແຮງໂດຍບໍ່ມີປະຫວັດການຍັບຍັ້ງປັດໄຈ FVIII ແລະ AAV5 antibody negative.

ຂໍ້ສັງເກດ: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) ໃຊ້ AAV5 ເປັນ vector ແລະນໍາໃຊ້ຕົວສົ່ງເສີມສະເພາະຕັບຂອງມະນຸດ HLP ເພື່ອຂັບການສະແດງອອກຂອງປັດໃຈ coagulation ຂອງມະນຸດແປດ (FVIII) ກັບ B ໂດເມນທີ່ຖືກລຶບຖິ້ມ.ການຕັດສິນໃຈຂອງຄະນະກໍາມະການເອີຣົບໃນການອະນຸມັດການຕະຫຼາດຂອງ valoctocogene roxaparvovec ແມ່ນອີງໃສ່ຂໍ້ມູນລວມຂອງໂຄງການພັດທະນາທາງດ້ານຄລີນິກຂອງຢາ.ໃນບັນດາພວກເຂົາ, ໄລຍະ III ການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກ GENEr8-1 ສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າເມື່ອປຽບທຽບກັບຂໍ້ມູນຂອງປີກ່ອນການລົງທະບຽນ, ຫຼັງຈາກການສັກຢາດຽວຂອງ valoctocogene roxaparvovec, ວິຊາມີອັດຕາການຕົກເລືອດປະຈໍາປີ (ABR), ຫນ້ອຍລົງເລື້ອຍໆຂອງການກະກຽມທາດໂປຼຕີນຈາກປັດໃຈ recombinant VIII (F8) ໃນເລືອດຫຼືກິດຈະກໍາຂອງ F8 ໃນເລືອດເພີ່ມຂຶ້ນຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.ຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ 4 ອາທິດ, ການໃຊ້ F8 ປະຈໍາປີຂອງວິຊາແລະ ABR ທີ່ຕ້ອງການການປິ່ນປົວໄດ້ຖືກຫຼຸດລົງ 99% ແລະ 84%, ຕາມລໍາດັບ, ຄວາມແຕກຕ່າງທີ່ສໍາຄັນທາງສະຖິຕິ (p<0.001).ໂປຣໄຟລ໌ຄວາມປອດໄພແມ່ນເອື້ອອໍານວຍ, ບໍ່ມີວິຊາໃດທີ່ປະສົບກັບການຍັບຍັ້ງປັດໄຈ F8, ມະເຮັງ, ຫຼືຜົນກະທົບຂ້າງຄຽງຂອງ thrombotic, ແລະບໍ່ມີການລາຍງານເຫດການທາງລົບທີ່ຮ້າຍແຮງທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການປິ່ນປົວ (SAEs).

3. ຢາອາຊິດນິວຄລີອິກຂະໜາດນ້ອຍ

(1) Vitravene

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາຮ່ວມກັນໂດຍ Ionis Pharma (ເມື່ອກ່ອນແມ່ນ Isis Pharma) ແລະ Novartis.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ແລະ EU EMA ໃນປີ 1998 ແລະ 1999.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ cytomegalovirus retinitis ໃນຄົນເຈັບທີ່ເປັນໂລກເອດສ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Vitravene ເປັນຢາ antisense oligonucleotide ແລະຢາ oligonucleotide ທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນໂລກ.ໃນຕອນຕົ້ນຂອງຕະຫຼາດ, ຄວາມຕ້ອງການຂອງຕະຫຼາດສໍາລັບຢາຕ້ານ cytomegalovirus ແມ່ນຮີບດ່ວນຫຼາຍ;ຫຼັງຈາກນັ້ນ, ເນື່ອງຈາກການພັດທະນາຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາຕ້ານໄວຣັສທີ່ມີການເຄື່ອນໄຫວສູງ, ຈໍານວນຂອງກໍລະນີ cytomegalovirus ຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ.ເນື່ອງ​ຈາກ​ຄວາມ​ຕ້ອງ​ການ​ຂອງ​ຕະ​ຫຼາດ​ຕ​່​ໍ​າ​, ຢາ​ເສບ​ຕິດ​ໄດ້​ຖືກ​ປ່ອຍ​ອອກ​ມາ​ໃນ​ປີ 2002 ແລະ​ປີ 2006 ການ​ຖອນ​ຕົວ​ຢູ່​ໃນ​ປະ​ເທດ EU ແລະ​ສະ​ຫະ​ລັດ​.

(2) Macugen

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມມືພັດທະນາໂດຍ Pfizer ແລະ Eyetech.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຈົດທະບຽນໃນສະຫະລັດໃນປີ 2004.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ neovascular age-related macular degeneration.

ຂໍ້ສັງເກດ: Macugen ແມ່ນຢາ oligonucleotide ທີ່ຖືກດັດແປງ pegylated ທີ່ສາມາດກໍານົດເປົ້າຫມາຍແລະຜູກມັດກັບປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວຂອງ endothelial vascular (VEGF165 isoform), ແລະຖືກປະຕິບັດໂດຍການສັກຢາ intravitreal.

(3) Defitelio

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Jazz.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບໃນປີ 2013, ແລະໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນມີນາ 2016.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວພະຍາດ hepatic venule occlusive ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການເຮັດວຽກຂອງຫມາກໄຂ່ຫຼັງຫຼື pulmonary dysfunction ຫຼັງຈາກການປູກຖ່າຍຈຸລັງລໍາຕົ້ນ hematopoietic.

ຂໍ້ສັງເກດ: Defitelio ແມ່ນຢາ oligonucleotide, ປະສົມຂອງ oligonucleotides ທີ່ມີຄຸນສົມບັດ plasmin.ມັນໄດ້ຖືກຖອນອອກໃນປີ 2009 ສໍາລັບເຫດຜົນທາງການຄ້າ.

(4) ກີນາໂຣ

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມມືພັດທະນາໂດຍ Ionis Pharma ແລະ Kastle.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃນສະຫະລັດເປັນຢາເດັກກໍາພ້າໃນປີ 2013.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວ adjuvant ຂອງ hypercholesterolemia ຄອບຄົວ homozygous.

ຂໍ້ສັງເກດ: Kynamro ແມ່ນຢາ antisense oligonucleotide, antisense oligonucleotide ເປົ້າຫມາຍ apo B-100 mRNA ຂອງມະນຸດ.Kynamro ຖືກປະຕິບັດເປັນ 200 mg subcutaneously ຄັ້ງຕໍ່ອາທິດ.

(5) Spinraza

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Ionis Pharmaceuticals.

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນທັນວາ 2016.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງກ້າມເນື້ອກະດູກສັນຫຼັງ atrophy (SMA).

ຂໍ້ສັງເກດ: Spinraza (nusinersen) ແມ່ນຢາຕ້ານເຊື້ອ oligonucleotide.Spinraza ສາມາດປ່ຽນ RNA splicing ຂອງ SMN2 gene ໂດຍການຜູກມັດກັບສະຖານທີ່ splicing ຂອງ SMN2 exon 7, ດັ່ງນັ້ນການເພີ່ມການຜະລິດຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ SMN ທີ່ເປັນປະໂຫຍດຢ່າງເຕັມສ່ວນ.ໃນເດືອນສິງຫາ 2016, ບໍລິສັດ BIOGEN ໄດ້ໃຊ້ທາງເລືອກໃນການໄດ້ຮັບສິດທິທົ່ວໂລກຂອງ Spinraza.Spinraza ໄດ້ເລີ່ມຕົ້ນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍຄັ້ງທໍາອິດໃນມະນຸດໃນປີ 2011. ໃນພຽງແຕ່ 5 ປີ, ມັນໄດ້ຖືກອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນປີ 2016, ສະທ້ອນໃຫ້ເຫັນເຖິງການຮັບຮູ້ຢ່າງເຕັມທີ່ຂອງ FDA ກ່ຽວກັບປະສິດທິພາບຂອງມັນ.ຢາດັ່ງກ່າວໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນປະເທດຈີນໃນເດືອນເມສາ 2019. ວົງຈອນການອະນຸມັດທັງຫມົດຂອງ Spinraza ໃນປະເທດຈີນແມ່ນຫນ້ອຍກວ່າ 6 ເດືອນ.ມັນໄດ້ 2 ປີ 2 ເດືອນນັບຕັ້ງແຕ່ Spinraza ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຄັ້ງທໍາອິດໃນສະຫະລັດ.ດັ່ງ​ກ່າວ​ເປັນ​ພະ​ຍາດ​ທີ່​ຫາ​ຍາກ​ຂອງ​ຕ່າງ​ປະ​ເທດ blockbuster ຢາ​ເສບ​ຕິດ​ໃຫມ່​ແມ່ນ​ຢູ່​ໃນ​ຄວາມ​ໄວ​ຂອງ​ການ​ຈົດ​ທະ​ບຽນ​ໃນ​ປະ​ເທດ​ຈີນ​ແມ່ນ​ໄວ​ຫຼາຍ​.ນີ້ກໍ່ແມ່ນເນື່ອງມາຈາກ "ແຈ້ງການກ່ຽວກັບການອອກບັນຊີລາຍຊື່ຄັ້ງທໍາອິດຂອງຢາໃຫມ່ໃນຕ່າງປະເທດທີ່ຕ້ອງການດ່ວນສໍາລັບການຄົ້ນຄວ້າທາງດ້ານການຊ່ວຍ" ທີ່ອອກໂດຍສູນການປະເມີນຜົນຢາເສບຕິດໃນວັນທີ 1 ພະຈິກ 2018, ເຊິ່ງໄດ້ຖືກລວມເຂົ້າໃນຊຸດທໍາອິດຂອງ 40 ຢາໃຫມ່ທີ່ສໍາຄັນຂອງຕ່າງປະເທດສໍາລັບການທົບທວນຄືນເລັ່ງລັດ, ແລະ Spinraza ຈັດອັນດັບໃນ.

(6) Exondys 51

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ AVI BioPharma (ຕໍ່ມາປ່ຽນຊື່ເປັນ Sarepta Therapeutics).

ເວລາທີ່ຈະຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນກັນຍາ 2016.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ກັບການກາຍພັນຂອງ DMD ໃນ exon 51 skipping gene.

ຂໍ້ສັງເກດ: Exondys 51 ແມ່ນຢາຕ້ານເຊື້ອ oligonucleotide.Antisense oligonucleotide ສາມາດຜູກມັດກັບຕໍາແຫນ່ງ exon 51 ຂອງ pre-mRNA ຂອງ gene DMD, ເຊິ່ງກໍ່ໃຫ້ເກີດການສ້າງ mRNA ແກ່.ການຕັດອອກ, ດັ່ງນັ້ນການແກ້ໄຂບາງສ່ວນຂອງກອບການອ່ານ mRNA, ຊ່ວຍໃຫ້ຄົນເຈັບສາມາດສັງເຄາະບາງຮູບແບບທີ່ເປັນປະໂຫຍດຂອງ dystrophin ທີ່ສັ້ນກວ່າໂປຣຕີນປົກກະຕິ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງອາການຂອງຄົນເຈັບ.

(7) Tegsedi

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Ionis Pharmaceuticals.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກສະຫະພາບເອີຣົບສໍາລັບການຕະຫຼາດໃນເດືອນກໍລະກົດ 2018.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງເຊື້ອສາຍພັນ transthyretin amyloidosis (hATTR).

ຂໍ້ສັງເກດ: Tegsedi ແມ່ນຢາຕ້ານເຊື້ອ oligonucleotide ທີ່ແນໃສ່ transthyretin mRNA.ມັນເປັນຢາທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຂອງໂລກສໍາລັບການປິ່ນປົວ hATTR.ວິທີການບໍລິຫານແມ່ນການສັກຢາ subcutaneous.ຢາຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ ATTR ໂດຍເປົ້າຫມາຍ mRNA ຂອງ transthyretin (ATTR), ແລະມີອັດຕາສ່ວນຜົນປະໂຫຍດທີ່ດີໃນການປິ່ນປົວ ATTR.ທັງສອງຂັ້ນຕອນຂອງພະຍາດແລະການປະກົດຕົວຂອງ cardiomyopathy ບໍ່ກ່ຽວຂ້ອງ.

(8) Onpattro

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມມືກັນພັດທະນາໂດຍ Alnylam ແລະ Sanofi.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບລາຍຊື່ໃນສະຫະລັດໃນປີ 2018.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງເຊື້ອສາຍພັນ transthyretin amyloidosis (hATTR).

ຂໍ້ສັງເກດ: Onpattro ແມ່ນຢາ siRNA ທີ່ແນໃສ່ transthyretin mRNA, ເຊິ່ງຊ່ວຍຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດໂປຣຕີນ ATTR ໃນຕັບແລະການສະສົມຂອງ amyloid ເງິນຝາກໃນເສັ້ນປະສາດ peripheral ໂດຍເປົ້າຫມາຍ mRNA ຂອງ transthyretin (ATTR)., ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງແລະບັນເທົາອາການຂອງພະຍາດ.

(9) Givlaari

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Alnylam Corporation.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນພະຈິກ 2019.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກຕັບອັກເສບສ້ວຍແຫຼມ (AHP) ໃນຜູ້ໃຫຍ່.

ຂໍ້ສັງເກດ: Givlaari ແມ່ນຢາ siRNA, ຢາ siRNA ທີສອງທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການຕະຫຼາດຫຼັງຈາກ Onpattro.ຢາດັ່ງກ່າວແມ່ນຖືກປະຕິບັດໂດຍ subcutaneously ແລະເປົ້າຫມາຍ mRNA ສໍາລັບການຍ່ອຍສະຫຼາຍຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ ALAS1.ການປິ່ນປົວ Givlaari ປະຈໍາເດືອນສາມາດຫຼຸດລົງຢ່າງຫຼວງຫຼາຍແລະຢ່າງຕໍ່ເນື່ອງໃນລະດັບຂອງ ALAS1 ໃນຕັບ, ດັ່ງນັ້ນການຫຼຸດຜ່ອນລະດັບຂອງ neurotoxic ALA ແລະ PBG ໃນລະດັບປົກກະຕິ, ດັ່ງນັ້ນການບັນເທົາອາການຂອງພະຍາດຂອງຄົນເຈັບ.ຂໍ້ມູນສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າຄົນເຈັບທີ່ໄດ້ຮັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ Givlaari ມີການຫຼຸດລົງ 74% ໃນຈໍານວນຂອງການແຜ່ລະບາດຂອງພະຍາດເມື່ອທຽບກັບກຸ່ມ placebo.

(10) Vyondys53

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Sarepta Therapeutics.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນທັນວາ 2019.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຄົນເຈັບ DMD ທີ່ມີ dystrophin gene exon 53 splice mutation.

ຂໍ້ສັງເກດ: Vyondys 53 ແມ່ນຢາຕ້ານເຊື້ອ oligonucleotide.ຢາເສບຕິດ oligonucleotide ເປົ້າຫມາຍຂະບວນການ splicing ຂອງ dystrophin mRNA ຄາຣະວາ.ໃນຂະບວນການທາງອ້ອມຂອງ dystrophin mRNA ຄາຣະວາ, Exon 53 ພາຍນອກໄດ້ຖືກແຍກອອກເປັນບາງສ່ວນ, ie ບໍ່ມີຢູ່ໃນ mRNA ແກ່, ແລະໄດ້ຖືກອອກແບບເພື່ອຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ dystrophin ທີ່ຖືກຕັດແຕ່ຍັງເຮັດວຽກ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງຄວາມສາມາດໃນການອອກກໍາລັງກາຍໃນຄົນເຈັບ.

(11) Waylivra

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Ionis Pharmaceuticals ແລະບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງບໍລິສັດ Akcea Therapeutics.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍອົງການຢາເອີຣົບ (EMA) ໃນເດືອນພຶດສະພາ 2019.

ຕົວຊີ້ບອກ: ເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍການເສີມກັບອາຫານທີ່ຄວບຄຸມໃນຄົນເຈັບຜູ້ໃຫຍ່ທີ່ມີໂຣກ chylomicronemia ຄອບຄົວ (FCS).

ຂໍ້ສັງເກດ: Waylivra ເປັນຢາ antisense oligonucleotide, ເຊິ່ງເປັນຢາທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວ FCS ໃນໂລກ.

(12) ເລກວິໂອ

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Novartis.

ເວລາອອກຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ EU ໃນເດືອນທັນວາ 2020.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວ hypercholesterolemia ປະຖົມຂອງຜູ້ໃຫຍ່ (ຄອບຄົວ heterozygous ແລະທີ່ບໍ່ແມ່ນຄອບຄົວ) ຫຼື dyslipidemia ປະສົມ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Leqvio ແມ່ນຢາ siRNA ເປົ້າຫມາຍ PCSK9 mRNA.ມັນແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ siRNA ການຫຼຸດຜ່ອນ cholesterol (LDL-C) ທໍາອິດຂອງໂລກ.ວິທີການບໍລິຫານແມ່ນການສັກຢາ subcutaneous.ຢານີ້ເຮັດວຽກໂດຍການແຊກແຊງ RNA ເພື່ອຫຼຸດລົງລະດັບທາດໂປຼຕີນຈາກ PCSK9, ເຊິ່ງເຮັດໃຫ້ລະດັບ LDL-C ຫຼຸດລົງ.ຂໍ້ມູນທາງຄລີນິກສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າ Leqvio ສາມາດຫຼຸດຜ່ອນ LDL-C ປະມານ 50% ໃນຄົນເຈັບທີ່ລະດັບ LDL-C ບໍ່ສາມາດຫຼຸດລົງໃນລະດັບເປົ້າຫມາຍເຖິງວ່າຈະມີປະລິມານທີ່ທົນທານສູງສຸດຂອງ statins.

(13) ໂອກລູໂມ

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Alnylam Pharmaceuticals.

ເວລາຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ EU ໃນເດືອນພະຈິກ 2020.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ hyperoxaluria ປະຖົມປະເພດ 1 (PH1).

ຂໍ້ສັງເກດ: Oxlumo ແມ່ນຢາ siRNA ທີ່ແນໃສ່ hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ເຊິ່ງຖືກປະຕິບັດໂດຍ subcutaneously.ຢາດັ່ງກ່າວໄດ້ຖືກພັດທະນາໂດຍນໍາໃຊ້ເຕັກນິກການເສີມສ້າງສະຖຽນລະພາບຫລ້າສຸດຂອງ Alnylam ESC-GalNAc conjugation, ເຊິ່ງເຮັດໃຫ້ siRNAs ທີ່ຖືກປະຕິບັດພາຍໃຕ້ຜິວຫນັງທີ່ມີຄວາມຄົງທົນແລະປະສິດທິພາບຫຼາຍກວ່າເກົ່າ.ຢາດັ່ງກ່າວແນໃສ່ການຍ່ອຍສະຫຼາຍຫຼື inhibition ຂອງ hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ຫຼຸດຜ່ອນລະດັບ glycolate oxidase ໃນຕັບ, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນບໍລິໂພກ substrate ທີ່ຈໍາເປັນສໍາລັບການຜະລິດ oxalate ແລະຫຼຸດຜ່ອນການຜະລິດ oxalate ເພື່ອຄວບຄຸມຄວາມຄືບຫນ້າຂອງພະຍາດແລະປັບປຸງອາການຂອງພະຍາດໃນຄົນເຈັບ.

(14) Viltepso

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ NS Pharma, ບໍລິສັດຍ່ອຍຂອງ Nippon Shinyaku.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນສິງຫາ 2020.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ກັບການກາຍພັນຂອງ DMD ໃນ exon 53 skipping gene.

ຂໍ້ສັງເກດ: Viltepso ແມ່ນຢາ phosphorodiamide morpholino oligonucleotide.ຢາ oligonucleotide ນີ້ສາມາດຜູກມັດກັບຕໍາແຫນ່ງ exon 53 ຂອງ pre-mRNA ຂອງ gene DMD, ເຊິ່ງກໍ່ໃຫ້ເກີດການສ້າງ mRNA ແກ່.exon ໄດ້ຖືກໂຍກຍ້າຍອອກບາງສ່ວນ, ດັ່ງນັ້ນການແກ້ໄຂບາງສ່ວນຂອງກອບການອ່ານ mRNA, ຊ່ວຍໃຫ້ຄົນເຈັບສາມາດສັງເຄາະບາງຮູບແບບທີ່ເປັນປະໂຫຍດຂອງ dystrophin ທີ່ສັ້ນກວ່າທາດໂປຼຕີນປົກກະຕິ, ດັ່ງນັ້ນການປັບປຸງອາການຂອງຄົນເຈັບ.

(15) ອຳ​ວັດ​ທະ​ຣາ (vutrisiran)

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Alnylam Pharmaceuticals.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍ FDA ໃນເດືອນມິຖຸນາ 2022.

ຕົວຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງຜູ້ໃຫຍ່ transthyretin amyloidosis hereditary ກັບ polyneuropathy (hATTR-PN).

ຂໍ້ສັງເກດ: Amvuttra (Vutrisiran) ແມ່ນຢາ siRNA ທີ່ແນໃສ່ transthyretin (ATTR) mRNA, ເຊິ່ງຖືກປະຕິບັດໂດຍການສັກຢາ subcutaneous.Vutrisiran ຖືກອອກແບບໂດຍອີງໃສ່ລະບົບການສົ່ງສານສະແຕນເລດຂອງ Alnylam's Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc ພ້ອມກັບຄວາມເຂັ້ມຂຸ້ນທີ່ເພີ່ມຂຶ້ນ ແລະສະຖຽນລະພາບການເຜົາຜານອາຫານ.ການອະນຸມັດການປິ່ນປົວແມ່ນອີງໃສ່ຂໍ້ມູນ 9 ເດືອນຈາກການສຶກສາທາງດ້ານຄລີນິກໄລຍະ III ຂອງມັນ (HELIOS-A), ຜົນໄດ້ຮັບໂດຍລວມສະແດງໃຫ້ເຫັນວ່າການປິ່ນປົວໄດ້ປັບປຸງອາການຂອງ hATTR-PN, ຫຼາຍກວ່າ 50% ຂອງຄົນເຈັບທີ່ປີ້ນກັບຫຼືຢຸດເຊົາການກ້າວຫນ້າ.

4. ຢາປິ່ນປົວ gene ອື່ນໆ

(1) Rexin-G

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ Epeius Biotech.

ເວລາໃນການຕະຫຼາດ: ອະນຸມັດໂດຍອົງການອາຫານ ແລະຢາຟີລິບປິນ (BFAD) ໃນປີ 2005.

ຂໍ້ຊີ້ບອກ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວມະເຮັງຂັ້ນສູງທີ່ທົນທານຕໍ່ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Rexin-G ແມ່ນການສັກຢາ nanoparticle ທີ່ບັນຈຸ gene.ມັນແນະນໍາ gene mutant cyclin G1 ເຂົ້າໄປໃນຈຸລັງເປົ້າຫມາຍໂດຍຜ່ານ vector retroviral ເພື່ອຂ້າເນື້ອງອກແຂງໂດຍສະເພາະ.ວິທີການຂອງການບໍລິຫານແມ່ນ infusion intravenous.ເປັນຢາທີ່ແນໃສ່ເນື້ອງອກທີ່ຊອກຫາແລະທໍາລາຍຈຸລັງມະເຮັງ metastatic ຢ່າງຫ້າວຫັນ, ມັນມີຜົນກະທົບສະເພາະໃດຫນຶ່ງຕໍ່ຄົນເຈັບທີ່ບໍ່ມີປະສິດຕິຜົນຕໍ່ກັບຢາມະເຮັງອື່ນໆ, ລວມທັງຊີວະວິທະຍາເປົ້າຫມາຍ.

(2) Neovasculgen

ບໍລິສັດ: ພັດທະນາໂດຍ ສະຖາບັນຈຸລັງຕົ້ນຂອງມະນຸດ.

ເວລາລາຍຊື່: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບລາຍຊື່ໃນລັດເຊຍໃນວັນທີ 7 ເດືອນທັນວາ 2011, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນໄດ້ລະບຸໄວ້ໃນຢູເຄລນໃນປີ 2013.

ຕົວຊີ້ວັດ: ສໍາລັບການປິ່ນປົວຂອງພະຍາດ peripheral arterial, ລວມທັງ ischemia ແຂນຂາຮ້າຍແຮງ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Neovasculgen ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene plasmid-based DNA ທີ່ປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວ endothelial vascular (VEGF) 165 ຖືກສ້າງຂຶ້ນໃນກະດູກສັນຫຼັງ plasmid ແລະ infused ເຂົ້າໄປໃນຄົນເຈັບ.

(3) ຄໍລາເຈນ

ບໍລິສັດ: ຮ່ວມມືພັດທະນາໂດຍມະຫາວິທະຍາໄລ Osaka ແລະບໍລິສັດລົງທຶນ.

ເວລາລາຍຊື່: ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກກະຊວງສາທາລະນະສຸກ, ແຮງງານ ແລະສະຫວັດດີການຂອງຍີ່ປຸ່ນ ສຳລັບການລົງທະບຽນໃນເດືອນສິງຫາ 2019.

ຕົວຊີ້ວັດ: ການປິ່ນປົວໂຣກ ischemia ຕ່ໍາສຸດຮ້າຍແຮງ.

ຂໍ້ສັງເກດ: Collategene ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene plasmid, ເປັນຢາປິ່ນປົວ gene ພື້ນເມືອງທໍາອິດຂອງຍີ່ປຸ່ນທີ່ຜະລິດໂດຍ AnGes.ອົງປະກອບຕົ້ນຕໍຂອງຢານີ້ແມ່ນ plasmid naked ປະກອບດ້ວຍລໍາດັບ gene ຂອງປັດໄຈການຂະຫຍາຍຕົວ hepatocyte ຂອງມະນຸດ (HGF).ຖ້າຢາຖືກສີດເຂົ້າໄປໃນກ້າມຊີ້ນຂອງແຂນຂາຕ່ໍາ, HGF ທີ່ສະແດງອອກຈະສົ່ງເສີມການສ້າງເສັ້ນເລືອດໃຫມ່ປະມານເສັ້ນເລືອດທີ່ອຸດຕັນ.ການທົດລອງທາງດ້ານຄລີນິກໄດ້ຢືນຢັນປະສິດທິພາບຂອງມັນໃນການປັບປຸງບາດແຜ.

ສິ້ນສຸດ